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Isis制药宣布启动反义药物ISIS-SMNRx Ib/IIa期SMA试验

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  2. 反义药物
  3. 脊髓性肌萎缩症

来源:生物谷 2012-11-05 09:14

2012年11月2日电 /生物谷BIOON/ --Isis制药今天宣布启动一项Ib/IIa试验,在脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)儿童患者中,对反义药物ISIS-SMNRx进行评价。SMA是一种严重、罕见的遗传性神经肌肉疾病,其特征是肌肉萎缩及肌无力,是导致婴儿死亡的最常见遗传病。 SMA是一种破坏性疾病,导致脊髓中为正常肌肉功能所必需的神经细胞过早丧失。

2012年11月2日电 /生物谷BIOON/ --Isis制药今天宣布启动一项Ib/IIa试验,在脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)儿童患者中,对反义药物ISIS-SMNRx进行评价。SMA是一种严重、罕见的遗传性神经肌肉疾病,其特征是肌肉萎缩及肌无力,是导致婴儿死亡的最常见遗传病。

SMA是一种破坏性疾病,导致脊髓中为正常肌肉功能所必需的神经细胞过早丧失。患有SMA的儿童,在出生时通常表现正常,但出生几个月后边表现出肌肉萎缩。最严重的情况是,患病儿童永远不能坐立或行走,同时寿命严重缩短。尽管SMA的遗传学基因已经查明,但还未找到一种能遏制或改善疾病进程的有效药物。

ISIS-SMNRx是一种精心设计的药物,通过提高RNA剪接的效率,来干预神经细胞中的RNA机器,从而增加细胞中正常蛋白SMN的产量,该蛋白在SMA患儿中缺乏。这种有前途的新药物,有望首次能够对SMA儿童的治疗产生深远影响。

该项ISIS-SMNRx药物的Ib/IIa研究是一个多剂量、剂量递增研究,旨在评估ISIS-SMNRx在2~15岁SMA儿童中的安全性、耐受性及药代动力学。目前正在进行的I期研究中,所有SMA患儿已完成给药,同时单一剂量ISIS-SMNRx直接给药至脑脊髓液中的耐受性良好。在Ib/IIa研究中,SMA患者将接受2~3个剂量的ISIS-SMNRx。该项研究的数据也将为II/III期试验确定药物剂量。

SMA是一个医疗需求严重未获满足的疾病,当前无任何可用的治疗药物。基于其作用机制,ISIS-SMNRx有望成为一种有效的药物用于这一患者群体的治疗。该药向多剂量Ib/IIa期临床试验的快速推进,是Isis制药及合作伙伴百健艾迪(Biogen)合作成功及对SMA患者群体支持的体现。

目前,Isis制药正在与百健艾迪(Biogen)合作,开发并潜在商业化这种实验性化合物ISIS-SMNRx用于治疗所有类型SMA。Isis制药负责该药的全球性开发,在成功完成首个II/III期试验后,Biogen有权获得该药的授权。

ISIS-SMNRx旨在通过改变一个密切相关基因(SMN2)的RNA剪接,来提高功能完整的SMN蛋白的产量,用于所有类型SMA儿童的治疗。

FDA已授予该药孤儿药地位、快速审查地位。

编译自:Isis Pharmaceuticals Initiates Phase 1b/2a Study Of ISIS-SMNRx In Patients With Spinal Muscular Atrophy

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