重大突破！依库珠单抗新增儿童适应症，难治性全身型重症肌无力患儿迎来靶向治疗新选择

1月26日，中国国家药品监督管理局已正式批准舒立瑞^®（英文商品名： Soliris^®，通用名：依库珠单抗注射液），适应症扩展至用于治疗 6岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者。这是目前中国首个且唯一获批用于该疾病儿童患者的靶向治疗。此次获批是基于依库珠单抗在难治性 gMG 儿童患者中开展的 III期临床试验（ECU-MG-303）的积极结果。

在该研究中，依库珠单抗在第 26 周相较基线的重症肌无力定量评分（QMG）总分显示出具有高度统计学显著性且具有临床意义的改善（-5.8［95% CI：-8.4，-3.13］；p=0.0004）。

华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科卜碧涛教授表示：“儿童及青少年正处于生长发育的关键阶段，gMG会严重影响患儿的肌肉功能、生长发育和生活质量。依库珠单抗是目前中国首个且唯一获批用于6岁及以上儿童难治性gMG患者的靶向治疗，填补了我国这一年龄段患者治疗选择上的空白，有助于实现对患儿早期和有效的干预，帮助他们更好地成长与生活。”

阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国负责人何静表示：“全身型重症肌无力严重影响患者行走、说话、呼吸以及参与日常活动的能力，给患者与其家庭造成沉重负担。依库珠单抗的本次获批，为该患者人群带来了全新的治疗选择，填补了治疗空白，并有望改善儿童患者的治疗结局与生活质量。未来，阿斯利康将继续巩固在补体生物学领域的科学领导力，抓稳自主研发与外部合作，加速引入创新药物并开展本土研究，让科学的力量惠及更多罕见病群体。”

阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清表示：“儿童与青少年是国家的未来，我们致力于以科学之力，为中国儿童罕见病患者点亮新生，重塑社会栋梁。正如三期研究所示，在儿童难治性gMG 患者中，依库珠单抗带来了长期、稳定的获益，帮助患者尽早回归正常生活，支持他们在人生关键阶段的发展。展望未来，我们将持续、快速引入全球创新疗法，并携手志同道合的合作伙伴，共同构筑更加完善的罕见病诊疗与保障生态体系，推动共同健康，助力健康中国2030。”

依库珠单抗在6岁及以上儿童难治性gMG患者中的疗效和安全性，与其在成人难治性gMG临床试验中的表现一致。

针对依库珠单抗用于治疗儿童难治性全身型重症肌无力（gMG）的适应症，目前正与多个国家和地区的卫生监管机构进行或计划开展申报。依库珠单抗于2023年在中国获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。此外，依库珠单抗已在美国、欧盟、日本以及其他国家获批用于治疗特定的成人和儿童全身型重症肌无力（gMG）患者。

关于全身型重症肌无力

全身型重症肌无力（generalised myasthenia gravis, gMG）是一种罕见的、自身免疫性疾病，主要表现为肌肉功能丧失及严重衰弱。

85%的gMG患者为AChR抗体阳性，这意味着他们体内会产生特定的抗体（抗AChR抗体），这些抗体与神经肌肉接头（NMJ，即神经细胞与其控制的肌肉之间的连接点）的信号受体结合。这种结合会激活补体系统（该系统对人体的抗感染防御至关重要），从而导致免疫系统攻击神经肌肉接头 。进而引发炎症，造成大脑与肌肉之间的信号传递受阻 。

gMG在任何年龄段均可发病，40岁以前女性多于男性，60岁以后男性多于女性。最初的症状可能包括言语不清、复视、眼睑下垂和缺乏平衡；随着疾病的进展，可能会出现更严重的症状，如吞咽障碍、呛咳、极端疲劳和呼吸衰竭。

关于难治性gMG儿童患者Ⅲ期临床试验

一项为期26周的III期、开放标签、全球多中心研究，评估了依库珠单抗在11名12至17岁患者中的疗效和安全性。入组要求包括：受试者需为6岁至18岁以下，确诊为难治性重症肌无力且抗AChR抗体血清学检测呈阳性；此前接受过一年或更长时间的免疫抑制治疗但失败，或需要维持血浆置换（PE）或静脉注射免疫球蛋白（IVIg）以控制症状；入组时定量重症肌无力（QMG）评分≥12分，且在筛选时美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分型为II级至IV级。

研究的主要终点为第 26 周相较基线的 QMG 的总分变化，同时还评估了多个次要终点，以衡量疾病相关指标及生活质量方面的改善。

完成主要评价治疗期的患者有资格进入开放标签扩展期，以评估依库珠单抗的长期疗效和安全性。

关于依库珠单抗

舒立瑞^®（依库珠单抗）是全球首个C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，但当补体以不受控制的方式被激活，可能导致机体攻击自身健康细胞。依库珠单抗在诱导剂量期后每两周静脉给药一次。

依库珠单抗已在美国、欧盟、日本、中国及其他国家获批用于治疗特定的儿童和成人阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者。

依库珠单抗已在美国、欧盟、日本、中国及其他国家获批用于治疗特定的儿童和成人非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）患者。

依库珠单抗已在美国、欧盟、日本、中国及其他国家获批用于治疗特定的成人全身型重症肌无力（gMG）患者，并在美国、欧盟、日本、中国及其他国家获批用于治疗特定的儿童 gMG 患者。

此外，依库珠单抗已在美国、欧盟、日本和中国及其他国家获批用于治疗特定的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者。

依库珠单抗不适用于治疗产志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者。

声明：截至2026年1月26日，依库珠单抗是中国唯一一个获批用于6岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者的靶向治疗。

参考资料

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