Protalix公司pegunigalsidase alfa获美FDA快速通道指定

1月31日，Protalix Biotherapeutics公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予药物pegunigalsidase alfa（PRX-102）快速通道指定，该药物为植物细胞表达重组、聚乙二醇化、交联的α-半乳糖苷酶-A候选物，用于治疗法布里病（Fabry disease）。

Protalix公司总裁兼首席执行官Moshe Manor表示：“迄今为止，pegunigalsidase alfa在临床试验中所产生的数据及申请快速通道指定时提交给FDA的非临床数据表明，pegunigalsidase alfa有可能解决法布里病人未满足的医疗需求，例如预防肾功能衰竭，提高生存能力和积极影响生活质量。相信快速通道指定将有助于我们针对pegunigalsidase alfa的开发计划，并可能缩短预计的批准时间，这将对法布里患者大有裨益。”

法布里病是一种严重、危及生命的疾病，对生存、日常功能具有实质性的影响，并且如果不加以治疗，疾病将从较不严重的状况进展到更严重的状况。该疾病是由α-半乳糖苷酶-A（α-Gal-A）活性缺失或降低引起的X连锁的多系统溶酶体贮积症。α-Gal-A是一种溶酶体酶，其催化寡糖、糖蛋白和糖脂水解成球形三糖神经酰胺（Gb3）。这种酶活性的缺失或降低导致糖脂，特别是Gb3在毛细血管内皮细胞、足细胞、小管细胞、肾小球内皮细胞、肾小球系膜细胞、间质细胞、心肌细胞、成纤维细胞和神经元加速积累。鞘糖脂（例如Gb3）的积聚导致慢性疼痛，皮肤损伤，心脏缺陷，特别是肾脏受累。终末期肾衰竭和心肌病常常导致法布里病人早期死亡。与普通人群相比，法布里病导致预期寿命大大缩短，女性患者平均寿命为15年，男性患者平均为20年。

Pegunigalsidase alfa目前正在全球进行三项III期临床试验研究，每项试验的入组率都在不断提高，预计完成每次单独试验的入组时间将会近期公布。

除了Protalix公司，Amicus Therapeutics也致力于法布里病。2017年12月15日，Amicus向美国FDA递交了新药migalastat用于治疗16岁及以上带有特定突变的法布里病患者的上市申请。如果一切顺利，这款新药有望于2018年获批上市。(生物谷Bioon.com）