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《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力

这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。

2024-01-26

Science:重大进展!给送减少cfDNA清除的启动剂,可将血液中的cfDNA数量提高60倍

液体活检可检测血液样本中的少量DNA,目前已用于许多癌症患者,确定有助于指导治疗的突变。

2024-01-23

Cell:从三维全肿瘤角度揭示胶质母细胞瘤的进化和异质性

胶质母细胞瘤是一种侵袭性、治疗抵抗性的脑肿瘤,预后很差。患者确诊后的平均生存期估计为15个月,平均五年生存率不到7%。

2024-01-23

Nat Immunol:新研究揭示蛋白Tle3在促进中枢记忆T细胞形成和增强免疫反应中起着重要作用

在一项新的研究中,来自美国哈肯萨克梅里迪安发现与创新中心的Hai-Hui (Howard) Xue博士及其团队在更好地理解和潜在地调节免疫系统以对抗疾病方面又取得了突破性进展。

2024-01-22

Nat Med:临床研究表明靶向CD19的脐带血衍生CAR-NK细胞有望治疗多种B细胞恶性肿瘤

治疗一年后,83%的低级别非霍奇金淋巴瘤患者、50%的慢性淋巴细胞白血病患者和29%的DLBCL患者出现了完全反应。

2024-01-22

Nature:利用人工智能构建出具有优异结合强度的蛋白

在一项新的研究中,来自美国华盛顿大学医学院等研究机构的研究人员报告了人工智能驱动的生物技术进步,对药物开发、疾病检测和环境监测具有重要意义。

2024-01-22

Cell:新研究发现了脆性X综合征中意想不到的分子模式

脆性X综合征(fragile X syndrome, FXS)是一种遗传性疾病,据美国疾病控制和预防中心(CDC)估计,每7000名男性中就有1人受到影响,每11000名女性中就有1人受到影响。

2024-01-22

Cell:利用新开发的CellHint将来自世界各地的单细胞数据统一起来

在一项新的研究中,来自英国韦尔科姆基金会桑格研究所、剑桥大学、EMBL 欧洲生物信息研究所(EMBL-EBI)等研究机构的研究人员开发了一款名为 CellHint 的工具,用于人类健康和疾病研究。

2024-01-22

Cell:对11000多名非洲人后裔的研究发现了与青光眼有关的基因变异

作为一种遗传性疾病,青光眼是导致全球不可逆转性失明的主要原因,患病人数高达 4400 万。原发性开角型青光眼(primary open-angle glaucoma, POAG)是青光眼的最常见形式。

2024-01-22

Cell Stem Cell:新研究表明 SARS-CoV-2 可以感染多巴胺能神经元,导致它们衰老

新冠伤脑!感染了 SARS-CoV-2 的多巴胺能神经元会停止工作,并发出导致炎症的化学信号

2024-01-20