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研究人员利用口服离子液体-非天然氨基酸提高基因密码子扩展系统治疗无义突变疾病的疗效

这项研究解决了通过GCE来抑制无义突变的位点特异性抑制中UAA体内利用率低的挑战。

2024-04-19

Neuro-Oncology:科学家成功测试转基因T细胞治疗人类胶质母细胞瘤的疗效

来自德国癌症研究中心等机构的科学家们通过研究首次成功检测了一种新形式的细胞免疫疗法在抵御小鼠脑瘤上的疗效。

2023-10-09

EMBO Mol Med:新研究有望利用CAR-T 细胞疗法治疗TP53 基因发生突变的急性髓性白血病

急性髓性白血病(AML)是一种侵袭性血癌。它是由人在一生中获得的大量基因突变引起的。其中的一个基因——肿瘤抑制基因 TP53发挥着关键作用。

2024-03-29

合成生物学巨头Ginkgo收购AAV载体开发公司StrideBio,加强自身基因治疗能力

收购 StrideBio 的想法起源于大约一年半前,当时 Ginkgo 制定了雄心勃勃的细胞核基因治疗战略,高管团队列出了要进入的业务领域,以及拥有他们所追求的业务的公司。

2023-04-07

Nature Genetics | 癌症基因组学的新突破:探索复杂基因型与表型关联的组合遗传策略

该研究中研究人员通过将编码癌症相关基因事件的条形码慢病毒文库高效地随机引入到原代上皮细胞中,并将这些细胞移植到小鼠中以选择肿瘤原克隆。

2024-03-06

研究揭示人类基因组中的“年轻化”基因

随着人口老龄化的到来,衰老相关疾病的高发正成为健康挑战。延缓衰老以及增强衰老组织活力和功能维持,进而促进老年健康是亟待解决的科学难题。细胞衰老(cellular senescence)是器官衰老乃至机

2023-10-14

JCI Insight:引入TSC2基因突变可构建出超级T细胞,有望用于治疗感染和癌症

在一项新的研究中,来自美国约翰霍普金斯大学医学院的研究人员利用实验室培育的人类细胞和基因工程小鼠,证实对称为CD8+ T细胞的免疫细胞中的一种特定蛋白进行修饰能够让这些T细胞更加强健,从而有可能为更好

2023-10-16

Nature Medicine | 转移性结直肠癌治疗中,ctDNA基因改变作为生存期预后标志物的前瞻性分析

研究发现,在ctDNA中未检测到预先定义的基因变异(即“负性超选”的患者,使用帕尼单抗治疗的总生存期较长。

2024-02-17

清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具

该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。

2024-02-05

Nature:利用6156个人类基因组序列成功构建出人类基因组约束图谱

每个人的基因组都有数百万个基因变异,但大多数变异几乎没有影响,这使得临床医生很难根据基因差异进行医学诊断。

2023-12-28