Cell Rep：利用基因疗法治疗因CNTNAP1突变而瘫痪的儿童有戏
在50 个来自荷兰、英国、美国和中国的家庭中，每个家庭都有一个因Cntnap1（Contactin-Associated Protein 1）基因发生突变而瘫痪的儿童。这些儿童无法动弹。
导致喝酒脸红的基因突变，还会增加心脏病风险，吴庆明团队找到潜在治疗药物
研究团队评估了8种药物的治疗效果，这些药物已知能够减少炎症、降低活性氧（ROS）和增加一氧化氮（NO），其中7种已获FDA批准，还有1种是ALDH2激活剂Alda-1。
Nat Commun：通过靶向作用控制DNA复制压力的关键基因或有望治疗人类脑癌
来自日本名古屋大学等机构的科学家们通过研究揭开了癌细胞如何应对复制压力与牛磺酸上调基因1（TUG1, Taurine Upregulated Gene 1）之间的关联关联。
广东省第二总医院揭示Sonic hedgehog基因可能是周围神经病变的潜在治疗靶点
研究者发现PTX诱导TRIM25表达，导致SP1降解，最终诱导DRG神经元和雪旺细胞衰老。SP1作为E3泛素连接酶TRIM25的底物，使SP1在赖氨酸694位点泛素化。
罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法，用于治疗自身免疫病
GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒（HNP），用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白，从而开发体内基因疗法。
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
一次基因治疗使猫避孕两年以上，美国科学家开发出绝育手术替代疗法，曾创立公司聚焦卵巢功能延缓衰老
据不完全统计，仅在美国就有约 3000-8000 万只流浪猫，这些流浪猫生活在城市角落并可能最终在动物收容所面临安乐死。人工手术切除雌猫卵巢和子宫（绝育手术）是控制雌猫不必要繁殖广泛使用的策略，也被认
基因泰克发表Nature论文，揭示抗TIGIT抗体通过重塑肿瘤微环境提高PD-L1阻断的治疗效果
该研究从临床病人收集了包括肿瘤、血清和外周血单核细胞（PBMC）样品，以及小鼠肿瘤和 in vitro 模型，利用普通转录组测序，单细胞测序，质谱和流式细胞等方法研究了 Tiragolumab 的作用
光遗传学眼科基因治疗明星初创公司宣布关停，临床前数据未达预期
Cyrus Mozayeni 表示，这些数据对于公司的科学来说是非常有希望的迹象。不仅提高了公司主导项目成功的可能性，而且还提高了建立管线和制备和生产高质量载体的能力。
