J Control Release：携带siRNA的新型纳米药物有望治疗HIV感染
研究开发出一种新型纳米药物，这种药物含有称为小干扰 RNA的遗传物质，以便可以利用基因疗法对抗人类免疫缺陷病毒（HIV）。
2024-02-23
NEJM：LNP递送siRNA治疗“淀粉新”，3期临床数据发布
Alnylam Pharmaceuticals联合多家医学中心和医院，在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了题为：Patisiran Treatment in Patients with Trans
2023-11-01
圣诺医药发表论文，揭示多肽纳米颗粒递送双重siRNA，增强肝癌治疗效果
研究结果为进一步探索STP707用以治疗肝细胞癌及其他实体瘤，以及STP707与免疫检查点抑制剂的联合疗法提供了坚实的科学依据。
2024-01-25
Sci Transl Med | 革命性疗法：利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原，为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进，其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望，也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
2024-03-07
LNP共递送mRNA和siRNA，构建PD-1被抑制的超级CAR-T细胞
这些“超级”CAR-T细胞在完成其功能后，可以恢复正常患者T细胞的功能，大大限制了由于CAR表达和PD-1抑制而产生的脱靶效应。
2023-09-27
首款针对中枢的siRNA新药ALN-APP临床1期数据发布，单次给药效果可持续10个月
正在举行的第16届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，Alnylam公司公布了旗下阿尔茨海默病（AD）新药ALN-APP的1期研究期中数据。
2023-10-30
超50款CGT药物上市，药物研发如何“借力”弯道超车？
从上世纪八十年代PCR被发明到1993年首个经FDA批准的PCR试剂盒投放市场，再到此后近30年时间里，科研者为解决实际应用中遇到的新问题，不断对这一技术进行优化，促使PCR经历了初代传统PCR、第二
2023-10-11
Nature Chemistry：北京大学刘志博团队开发基于放疗响应药物的下一代ADC药物
该工作填补了从光化学到辐射化学领域过渡的技术空白，进一步扩充放疗射线响应的活性基团范围。
2024-04-05
PNAS：科学家成功将siRNA疗法运输到肺部 有望治疗人类相关肺部疾病
来自马萨诸塞大学医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种能通过鼻内给药将基因疗法直接运输到肺部组织中的新技术，这一研究发现或有望帮助开发出一类治疗人类肺部疾病的新型疗法。
2023-05-11