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欧盟授予sepofarsen治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)的优先药物资格(PRIME)

2019年08月01日讯 /生物谷BIOON/ --ProQR Therapeutics是一家致力于创造变革性RNA药物用于治疗严重遗传性罕见疾病的生物技术公司。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其候选药物sepofarsen(QR-110)优先药物资格(PRIME),该药目前正开发用于靶向CEP290基因中的p.Cys998X突变,用于治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)。截止2

2019-08-01