治疗杜氏肌营养不良症的首个新药eteplirsen获FDA批准
日前，美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。FDA与9月19日宣布了这一决定，在经过了一年多的考虑和争论后，随着FDA不断地去平衡病人巨大的需要和临床资料的不足，如今他们终于批准了这种名为eteplirsen的药物进行广泛的临床试验。
说你行你就行：FDA批准首款杜氏营养肌不良症（DMD）药物eteplirsen
【新闻事件】：昨天FDA批准了首款DMD药物，SareptaTherapeutics的RNA药物eteplirsen（商品名Exondys51），用于治疗DMD的一个亚型，即外显子51跳跃型（可从商品名看出），这类患者约占DMD的13%。Sarepta股票今天暴涨7
体系健康与民众健康： FDA专家组7：6否决eteplirsen
【新闻事件】：今天FDA专家组以7：6的投票否决了Sarepta Therapeutics的杜氏营养肌不良症（DMD）药物eteplirsen的临床疗效。和绝大多数新药不同的是DMD是一个致死率非常高的儿童疾病，目前美国尚无任何上市药物。PTC
FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良症药物eteplirsen上市申请
Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症（DMD）药物eteplirsen的审批申请，PDUFA 日期是2016年2月26日。eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者，这类患者约占13%，是最大的一类DMD。另一
Sarepta计划年底提交RNA药物eteplirsen NDA
致力于RNA药物的Sarepta公司计划年底向FDA提交eteplirsen新药申请，该药开发用于杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗。
Sarepta公布eteplirsen在IIb期临床试验中获显著临床受益
7月24日，致力于开发新型RNA疗法的Sarepta公司宣布，其外显子跳跃（exon-skipping）化合物eteplirsen在其主要临床疗效指标方面获显着临床受益，即在杜氏肌营养不良症（DMD）患者实施的IIb临床试验中，接受eteplirsen疗法的受试者其6分钟步行试验（6MWT）结果优于安慰剂/延迟治疗群体。