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Science子刊:利用两种基因编辑策略精确校正DMD外显子缺失突变,可恢复97%的dystrophin蛋白产生

2021年5月26日讯/生物谷BIOON/---杜兴氏肌肉萎缩症(Duchenne muscular dystrophy, DMD,也译为杜兴氏肌肉营养不良症)是儿童中的一种最常见的致命性遗传疾病。DMD在男孩中的发病率为1/5000。它导致肌肉和心脏衰竭,并导致在30岁出头时过早死亡。当患者的肌肉退化时,他们被迫坐在轮椅上,而且当他们的横膈膜减弱时,他们最

2021-05-26