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首部《中国医生脊髓性肌萎缩症(SMA)疾病认知与诊疗现状蓝皮书》重磅发布!

2023年10月25日,由艾昆纬企业管理咨询(上海)有限公司(IQVIA)和渤健生物科技(上海)有限公司(Biogen)共同发起的《中国医生脊髓性肌萎缩症(SMA)疾病认知与诊疗现状蓝皮书》正式发布。

2023-10-26

新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能

马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示:静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿,但治疗年长患者将面临挑战,因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。

2023-05-25

SMA特效药诺西那生钠在儿童中的不良事件分析

虽然SMA目前尚不能治愈,但诺西那生纳目前是治疗SMA的首选并且有效药物,其直接导致的药物不良事件是极少的,因此其使用是安全的。而诺西那生纳可以有效降低儿童脊髓性肌萎缩症原发病及其相关并发疾病普通不良

2023-05-30

神奇小分子改写SMA自然病史!SMA唯一口服药物利司扑兰进入医保

FIREFISH研究是一项在1-7月龄1型SMA患儿中开展的开放标签国际多中心临床研究,它分为两部分:第一部分为剂量探索性研究,第二部分为疗效和安全性的确证性研究。

2023-02-08

“超级妈妈全维支撑计划”温暖启航,全方位守护脊髓性肌萎缩症(SMA)患者家庭

罕见病患者们自身的命运亟待关注,而这些默默承担、负重前行的“超级妈妈”们也同样值得被看见。

2022-11-07

脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法!诺华Zolgensma用于症状前治疗:实现年龄相适应的运动里程碑!

在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童,都能够实现与年龄相适应的运动里程碑,包括独自坐立、站立和行走。

2022-06-22

诺华SMA基因疗法Zolgensma业绩强增 即将落地中国

目前Zolgensma已在40多个国家获批,2022年1月,在我国也获得了临床试验默示许可。

2022-04-29

脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!美国FDA批准Evrysdi(利司扑兰):治疗2个月以下的症状前婴儿!

Evrysdi现在可用于所有年龄段的婴儿、儿童、青少年、成人,治疗SMA。

2022-05-31

脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi(利司扑兰)获美国FDA优先审查:治疗2月以下症状前婴儿!

2021年6月,Evrysdi(艾满欣®,利司扑兰)在中国获批上市:可在家服药,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。

2022-01-26