PNAS：移植干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞有望治疗老年性黄斑变性
老年性黄斑变性（age-related macular degeneration, AMD）是导致老年人不可逆性失明和视力损伤的主要原因之一。在一项新的研究中，来自新加坡科技研究局、新加坡国立大学、新
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)2/3期临床失败!
该疗法通过视网膜下注射给药，旨在提供全长功能性RPGR蛋白。
哥斯达黎加科学家领衔视网膜色素变性治疗研究
据哥斯达黎加《民族报》8月26日报道，哥生物治疗专家加利塔（Marcela Garita）女士正在法国巴黎视力研究所领导一个由生物学家、物理学家及电子生理学家组成的7人团队，研究治疗视网膜色素变性（RP）的方法。这是一种由于视网膜病变退化，造成病人逐步丧失视力直至失明的病症。该病大多来自遗传，首先影响远看和夜间视力，最终完全失明；较为少有，一般认为每三四**中会有一例；目前尚无有效治愈
ReNeuron视网膜祖细胞治疗视网膜色素变性(RP)快速、显著、持续提高视力
2019年04月29日/生物谷BIOON/--ReNeuron Group公司是细胞疗法开发领域的全球领导者，致力于利用其独特的干细胞技术开发“现成的（off-the-shelf）”干细胞疗法，而无需免疫抑制药物。该公司的先导临床候选疗法正开发用于治疗中风所致残疾以及致盲疾病视网膜色素变性（RP）。近日，该公司在加拿大温哥华举行的第六届视网膜细胞和基因治疗创新峰会上公布了正在进行的人视网膜祖细胞（
MeiraGTx公司A004基因治疗视网膜色素变性被授予孤儿药认定资格
MeiraGTx是一家位于纽约和英国的基因治疗公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其专有的AAV介导基因治疗产品候选药物的孤儿药认定资格（ODD），其中包含色素性视网膜炎GTP酶调节剂基因治疗X连锁色素性
Mol Ther: 常染色体隐性视网膜色素变性获得突破
在病人来源的MFRP缺陷的ips-RPE中通过AAV（Y733F）载体表达人MFRP能够逆转肌动蛋白重组紊乱和恢复顶绒毛状突起物。AAV-处理的MFRP突变的ips-RPE恢复了色素沉着和表皮防御。
