专访中山大学彭晖｜发现腹膜纤维化产生新机制，设计AAV1基因疗法成功治疗小鼠模型
近日，中山大学附属第三医院彭晖教授团队通过对腹膜的单细胞转录组分析和细胞外囊泡的蛋白质组学分析，发现了导致腹膜纤维化的全新作用机制，为开发腹膜纤维化治疗策略提供了新思路。目前，这项研究已经以“Extr
AJRCCM：科学家首次利用干细胞技术制造出离子转运细胞 有望开发出治疗人类囊性纤维化的新型疗法
来自波士顿儿童医院等机构的科学家们通过研究首次利用干细胞技术在患者机体中制造出了离子转运细胞(ionocytes)，这一研究成果意味着如今研究人员就能在培养皿中研究离子转运细胞，从而理解其生物学特性。
Nature：揭示蛋白CFTR的作用机制，有助于更好地治疗囊性纤维化
在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院和洛克菲勒大学的研究人员结合他们的专业知识，对一种称为囊性纤维化跨膜调节因子的的蛋白有了更好的了解。
Nature：装订肽SP9有望治疗哮喘、慢性阻塞性肺病、囊性纤维化和癌症相关肺病患者
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心、斯坦福大学和德国乌尔姆大学的研究人员发出了第一种治疗气道中粘蛋白不受控制分泌的药物，这种不受控制分泌导致数百万患有哮喘、慢性阻塞性肺病（COPD）和囊性纤维化（CF）的美国人出现潜在的危及生命的症状，以及因癌症和癌症治疗出现的肺部疾病。相关研究结果于20
PNAS：科学家成功实现通过编辑RNA来修复囊性纤维化中的蛋白质问题
2022年1月31日 讯 /生物谷BIOON/ --从基因产生蛋白质的过程类似于一个工厂，工人们遵循一套指令，在理想情况下，这些指令都是有效和明确的，但对于遭受囊性纤维化的人群而言，其机体中所发生的一个基因突变就会导致制造CFTR蛋白的指令出现混乱，这种突变会在错误的地方插入一个停止符号，并会导致细胞制造较少甚至不制造蛋白质；如果没有功能性的CFTR蛋白，患
Cell：新研究揭示治疗囊性纤维化的校正剂药物的作用机制
发生突变的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）导致了一种损害肺部的称为囊性纤维化（cystic fibrosis）的遗传性疾病。如今，在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员解析出这种蛋白的结构以及某些药物如何与它结合，从而揭示了这些药物的作用方式。
囊性纤维化(CF)新药！欧盟CHMP支持批准三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案扩大适用人群：治疗6-11岁儿童!
Vertex公司的目标是：让全部的CF患者有药可用。
