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Sci Transl Med:mRNA技术有望帮助治疗人类罕见的肝脏遗传性疾病

罕见病通常是由患者机体DNA的错误所引起的,全球目前大约有3亿名患者会受到罕见病的影响,然而这些疾病中仅有不到5%的比例取得了批准的治疗方法。

2024-01-23

Sci Transl Med:一种特殊遗传学机制或能影响机体对低氧环境的反应

研究结果表明,KMT2E-AS1/KMT2E配对或能协调跨聚合多组学蓝图来介导HIF-2α的病理学特征并能作为肺动脉高压中的关键临床靶点。

2024-01-23

Sci Transl Med:科学家绘制出人类足月分娩期间机体胎盘组织的单细胞图谱

研究人员通过利用单细胞RNA测序(也称为单细胞转录组学)创建了胎盘图谱,该图谱能分析单一细胞的活性和型号模式。

2024-01-23

Sci Transl Med:特殊的microRNA分子有望帮助开发治疗人类动脉粥样硬化的新型疗法

来自慕尼黑大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种特殊的microRNA分子,其或许能作为一种开发新型疗法非常有潜力的起点。

2023-11-20

Sci Transl Med:科学家揭示抗精神病药物所诱导的机体肥胖背后的分子机制

高瘦素血症是抗精神病药物相关体重增加和代谢恶化的关键存进因素,而瘦素抑制或许有望作为一种有效的方法来减少抗精神病药物所产生机体不良副作用。

2024-01-22

Sci Transl Med:揭示帕金森疾病中的关键致病性蛋白 或有望帮助开发新型个体化疗法

来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究发现,一种长期与帕金森疾病相关的所谓的病理性蛋白质或能诱发细胞增加蛋白质的合成,最终杀死这种在神经变性疾病中死亡的脑细胞亚型。

2024-01-02

Sci Transl Med | 革命性疗法:利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原,为血友病患者带来希望

随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进,其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望,也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。

2024-03-07

Sci Transl Med:肠道微生物或能帮助确定患者对减缓1型糖尿病发生的药物的反应

来自多伦多大学等机构的科学家们通过研究揭示了肠道微生物组如何影响患者对药物泰普利单抗(teplizumab)的反应,其是一种能减缓1型糖尿病的药物。

2024-01-10

Sci Transl Med | 东南大学姚红红等团队通过多组学方法,表征缺血小鼠脑的分子和细胞结构

该研究在小鼠皮层诱导缺血,并利用空间转录组学来可视化组织内的转录景观,并确定与特定组织学实体相关的基因表达谱。

2024-02-13

Sci Transl Med:科学家有望利用单细胞基因组学技术来加速人类肺部疾病药物的开发

来自德国的科学家们利用新型实验模型来研究肺部疾病,即所谓的人类精确切割肺部切片,这些是肺部组织的薄片,或能用于实验室的研究中。

2023-12-13