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首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法在华申报上市

7月14日,CDE官网显示,渤健的托夫生注射液(tofersen)上市申请获受理。

2023-07-15

SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药!反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!

SOD1基因突变型ALS(SOD1-ALS)约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸,与SOD1 mRNA结合,使其被RNase-H降解,从而减少SOD1蛋白的合成。

2022-10-27

Brain:异常形式的SOD1蛋白或是人类所有形式运动神经元疾病之间的共同连接

来自悉尼大学等机构的科学家们通过研究发现,一种通常与罕见遗传形式的运动神经元疾病相关的异常蛋白(SOD1)或许在所有类型的运动神经元疾病中都存在,这或许就揭示了不同形式的运动神经元疾病之间的常见关联。

2022-08-17

Nature子刊:梁毅/刘聪合作揭示渐冻症致病蛋白质SOD1构象转化分子机制

该研究首次在原子水平上揭示了 SOD1 由生理型向病理型结构转变的机制,启示不同的病理突变体在调节 SOD1 构象转化中可能发挥着不同的作用,并使得发展新的基于 SOD1 纤维结构的 ALS 治疗药物

2022-06-23

长链非编码RNA CBR3-AS1通过CBR3-AS1 /miR-409-3p/SOD1轴的氧化还原和DNA修复介导非小细胞肺癌的发生和放射敏感性

长非编码RNA CBR3-AS1在多种癌症中具有重要功能。然而,CBR3-AS1在非小细胞肺癌(NSCLC)中的生物学功能尚不清楚。

2021-12-07

FDA批准基因疗法疗法治疗SOD1型肌萎缩侧索硬化的新药临床申请

Apic Bio公司宣布美国FDA已批准其主要基因疗法候选产品APB-102的新药研究申请(IND),拟开发用于SOD1型肌萎缩侧索硬化(ALS)的治疗——家族性ALS的主要原因。 Apic Bio首席执行官兼联合创始人JohnReilly说:“Apic Bio候选药物APB-102获得FDA IND批准治疗SOD1 ALS是ApicBio的一个重要里程碑,

2021-04-24

SOD1三聚体或致神经元死亡

  2016年1月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,来自北卡罗来纳州大学医学院的研究者首次发现了一种具有神经毒作用的蛋白三聚体SOD1,可引起神经凋亡,对肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)疾病进展具有恶性影响。

2016-01-04

Isis公司宣布启动ISIS-SOD1 Rx针对ALS患者的1/2期临床研究

恶性肿瘤发病的原因是多种因素长期综合作用的结果,其中主要包括生活环境因素、人体自身免疫力、代谢功能以及基因因素等,饮食也是引发癌症的因素之一。“但不管怎么说,科学、均衡的饮食习惯和健康的生活方式都是维

2015-12-15