首部《中国医生脊髓性肌萎缩症（SMA）疾病认知与诊疗现状蓝皮书》重磅发布！
2023年10月25日,由艾昆纬企业管理咨询(上海)有限公司(IQVIA)和渤健生物科技(上海)有限公司(Biogen)共同发起的《中国医生脊髓性肌萎缩症(SMA)疾病认知与诊疗现状蓝皮书》正式发布。
新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示：静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿，但治疗年长患者将面临挑战，因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
SMA特效药诺西那生钠在儿童中的不良事件分析
虽然SMA目前尚不能治愈，但诺西那生纳目前是治疗SMA的首选并且有效药物，其直接导致的药物不良事件是极少的，因此其使用是安全的。而诺西那生纳可以有效降低儿童脊髓性肌萎缩症原发病及其相关并发疾病普通不良
超50款CGT药物上市，药物研发如何“借力”弯道超车？
从上世纪八十年代PCR被发明到1993年首个经FDA批准的PCR试剂盒投放市场，再到此后近30年时间里，科研者为解决实际应用中遇到的新问题，不断对这一技术进行优化，促使PCR经历了初代传统PCR、第二
Nature Chemistry：北京大学刘志博团队开发基于放疗响应药物的下一代ADC药物
该工作填补了从光化学到辐射化学领域过渡的技术空白，进一步扩充放疗射线响应的活性基团范围。
NPJ Digit Med | 利用生成性人工智能优选阿尔茨海默病药物再利用候选药物：真实世界临床验证研究
药物再利用，作为一种将现有药物应用于新的治疗用途的策略，近年来在医学研究领域得到了广泛关注。
JCI：靶向Na+/K+泵的药物可杀死乳腺癌干细胞，有望开发出新的乳腺癌药物
在一项新的研究中，来自瑞典卡罗林斯卡医学院和日本金泽大学的研究人员有了一项新发现，这有潜力可以改善乳腺癌治疗。他们对乳腺癌中可以抵抗化疗并形成新肿瘤的癌干细胞（cancer stem cell, CS
陈列平创立的NextCure，放弃单抗药物，转向ADC
2022年11月，NextCure公司表示，公司持有的1.18亿美元现金应该可以持续到2025年中期。留给NextCure的时间和机会显然不多了。
神奇小分子改写SMA自然病史！SMA唯一口服药物利司扑兰进入医保
FIREFISH研究是一项在1-7月龄1型SMA患儿中开展的开放标签国际多中心临床研究，它分为两部分：第一部分为剂量探索性研究，第二部分为疗效和安全性的确证性研究。
数字化助力药物研发 AI赋能CRO创新之路
在未来，精鼎医药将进一步利用人工智能技术，改善临床试验中的患者体验，帮助申办方深入了解疾病进展，优化患者用药效果以降低不良反应发生率，加速新药上市。