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美国FDA授予
SBT
101快速通道资格(FTD)!
SBT
101是处于开发中的第一个基于AAV的基因疗法,旨在补偿导致疾病的ABCD1突变,增加ABCD1表达,并降低AMN患者体内超长链脂肪酸(VLCFA)水平。
2022-02-17