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  • 罕见病基因疗法!Regenxbio公司RGX-181获美国FDA授予治疗CLN2的罕见儿科疾病资格

    2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --Regenxbio是一家处于临床阶段的生物技术公司,旨在通过开发治愈性基因疗法,改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台,包含了超过100种腺相关病毒(AAV)载体,可以用于基因疗法的递送。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予RGX-181罕见儿科疾病资格。RGX-181是一种一次性的基因疗法,开发用于晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质

  • Rocket Pharma与Regenxbio联手开发致命遗传病创新基因疗法

     今日,美国行业领先的多平台基因疗法公司Rocket Pharma宣布与Regenxbio达成了一项全球独家许可协议。Rocket将拥有使用Regenxbio的专有NAV?技术平台的AAV9(腺相关病毒9)载体的权利,去研发和推广Danon病的基因疗法。Rocket公司同时拥有选择其它两种未公开的AAV载体治疗Danon病的的独家权力。Regenxbio的NAV技术平台,是一种独有的AA

  • 诺华1亿美元获得Regenxbio基因疗法技术独家许可

      今年4月,诺华(Novartis)公司宣布拟以87亿美元收购基因疗法公司AveXis,并获取其治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的创新基因疗法。作为此项收购的后续,今日,诺华向生物技术新锐Regenxbio支付1亿美元,获得了其基因疗法技术平台的独家许可。Regenxbio是一家处于临床阶段的生物技术公司,旨在通过基因疗法改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台,它包含了超过100

  • 生物技术融资高潮迭起:基因疗法先锋Regenxbio欲IPO

    Regenxbio由基因疗法先锋人士James Wilson创立,公司将通过IPO募集1亿美元,开发自己的基因疗法,挺进行业前列。

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