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  • Alnylam又一RNAi疗法获顶线临床数据

     2018年4月14日,Alnylam Pharmaceuticals宣布其RNAi疗法Givosiran在预防急性肝卟啉症的临床I期和临床I/II期开放标签延伸性研究中获得积极结果,与基线相比Givosiran最高可减少90%的卟啉症年发作率,如果正在进行的III期临床数据出色Alnylam预计今年年底递交Givosiran的NDA申请。急性肝卟啉症(Acute Hepatic Por

  • RNAi疗法显著降低乙肝表面抗原 有望攻克慢性乙肝

     日前,Arrowead Pharmaceuticals公司在欧洲肝脏研究学会(European Association for the Study of the Liver,EASL)2018年国际肝脏大会(The International Liver Congress 2018)上发布了该公司治疗乙型肝炎病毒(HBV)感染的RNAi疗法ARC-520的临床试验结果。数据表明,ARC

  • Alnylam:从30%到5% 如何降低RNAi疗法的肝脏毒性?

     小编推荐会议:新药研发“推新选优”项目路演活动RNAi疗法因为能够有效靶向普通药物无法靶向的蛋白而成为医药界所关注的医疗手段。但是与其它靶向疗法一样,RNAi疗法也会产生脱靶效应,而这些脱靶效应可能造成严重的毒副作用。日前,Alnylam Pharmaceuticals公司的研究人员对N-乙酰半乳糖 (GalNAc) 缀合的RNAi 造成肝脏毒副作用的机制进行了详尽的研究,并且找出降低

  • 勃林格殷格翰与药企合作开发新型RNAi疗法

     今日,Dicerna Pharmaceuticals与勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)宣布达成研究协作和许可协议,共同开发用于治疗慢性肝病的新型RNAi疗法。此次合作将首先关注非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的治疗。NASH是由肝脏中的脂肪堆积引起的,可能会导致肝纤维化和肝硬化。在肥胖和糖尿病患者中,NASH的发病率很高。但目前还没有获批的用于NASH的治疗方案,

  • Alnylam与Vir达成10亿美元协议,开发治疗乙肝(HBV)的新型RNAi疗法

     2017年10月19日讯 /生物谷BIOON/ --RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam近日与美国加州初创生物技术公司Vir签署了一份价值高达10亿美元的协议,开发和营销RNAi疗法用于感染性疾病的治疗,包括慢性乙型肝炎(HBV)。双方将推进Alnylam公司的HBV项目,同时将合作开发多达4个额外的RNAi疗法治疗存在高度未满足医疗需求的其他感染性疾病。Alnylam公司首席

  • RNAi疗法再爆安全问题 Alnylam血友病疗法因患者死亡暂停

    RNAi疗法开发领域的领军企业——美国生物技术公司Alnylam近日遭受重创,该公司已更新2个RNAi疗法fitusiran和givosiran的临床项目,其中fitusiran开发用于体内已产生和未产生抑制剂的A型血友病和B型血友病的治疗,但因发生患者死亡事件,项目紧急叫停;givosiran开发用于急性肝卟啉症(AHP)的治疗,目前一切顺利,预计年底进入III期临床开发。尽管givosiran

  • 血友病RNAi疗法取得了良好的临床数据

    昨日,Alnylam及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)有一个好消息。他们一直致力研究的血友病RNAi疗法(fitusiran)取得了良好的临床数据。这种疗法用RNAi靶向抗凝血酶(antithrombin)的表达,这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。最新出来的临床数据看上去非常令人鼓舞,经过fitusiran治疗的患者的出血事件大幅减少,并且没有发生因为用药导致的不合适的血液凝固。▲Dere

  • RNAi疗法再遭重创 Alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止

    著名基因疗法开发者Alnylam公司最近再遭重创。公司开发的用于治疗遗传性ATTR淀粉样蛋白病变新药revusiran临床III期研究被爆治疗组患者死亡率过高而被迫中止。受此影响,公司股价暴跌41%,RNAi疗法再受重创。

  • Alnylam新肝病RNAi疗法遭遇滑铁卢 公司市值大跌8%

    最近RNAi疗法研究专家Alnylam Pharmaceuticals公司宣布放弃旗下用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺陷症疗法ALN-AAT,原因是其临床I/II期研究中最高剂量组中有3名患者肝脏相关酶水平异常偏高,这一消息一经公布,公司市值当天蒸发了约5亿美元之多。

  • ProNAi Therapeutics宣布彻底放弃RNAi疗法PNT2258

    RNAi疗法被认为是攻克包括肿瘤在内的众多疑难杂症的有力解决办法之一。然而,长期以来这一疗法的安全性一直受到业界的担忧。此前该领域内多个公司的研究失利也为这一疗法的前景蒙上一层阴云。最近,来自加拿大的生物医药公司ProNAi Therapeutics最终也成为了这份名单上的“牺牲品”。公司表示将彻底放弃其开发的RNAi疗法PNT2258。