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  • 改变命运 改变世界!rna药物将迎来爆炸式发展

    美国小男孩喀麦隆 哈丁出生后,妈妈艾莉森每次打开襁褓都会看到,他的胳膊总是无力地耷拉在一边,既不会像别的孩子那样频繁蹬腿,也不会转头。在满月体检中,医生给出的结果令妈妈艾莉森犹如挨了当头一棒:喀麦隆身患脊髓性肌萎缩症(SMA)。脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病,患者运动神经遭到破坏,一出生就表现出症状的婴儿往往活不到两周岁。鉴于喀麦隆病情更加严重,医生认为他应该没有福气度过一岁生日。但喀麦隆很幸运。在他7周大时,父母带他加入一种RNA(核糖核酸)药

  • rna药物将迎来爆炸式发展

     美国小男孩喀麦隆·哈丁出生后,妈妈艾莉森每次打开襁褓都会看到,他的胳膊总是无力地耷拉在一边,既不会像别的孩子那样频繁蹬腿,也不会转头。在满月体检中,医生给出的结果令妈妈艾莉森犹如挨了当头一棒:喀麦隆身患脊髓性肌萎缩症(SMA)。脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病,患者运动神经遭到破坏,一出生就表现出症状的婴儿往往活不到两周岁。鉴于喀麦隆病情更加严重,医生认为他应该没有福气度过一岁生日。但喀麦隆很幸运。在他7周大时,父母带他加入一种RNA(

  • 诺华再吹东风,rna药物进军主流

    上周诺华与Ionis旗下Akcea签订总值为16亿美元的合作项目,包括2.25亿近期支付款项,共同开发其降低血脂rna药物AKCEA-APO (a) -LRx和AKCEA-APOCIII-LRx。Akcea将获得7500万美元首付和一亿美元股票收购。诺华2014年曾以白菜价将其siRNA平台卖给Arrowhead,这次重返rna药物研发为Ionis继去年上市脊髓性肌肉萎缩症药物Nusinersen后进军主流疾病吹了一股强劲东风。AKCEA-APO

  • rna药物迈向主流,Nusinersen有望今年上市

    今天Ionis和百健的SMN2反译rna药物Nusinersen(商品名SPINRAZA)在第二个儿童脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的三期临床中期分析显示达到试验一级终点。这个叫做CHERISH的临床试验有126名二型SMA儿童参与,使用Nusinersen的84名儿童运动机能改善4.0点(HFMSE),而使用安慰剂的42名患者恶化1.9。专家估计这个产品最快今年就可以上市。今天百健和Ionis股票分别上涨6%和18%。脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗

  • 赛尔基因口服rna药物显示疗效

    今天赛尔基因宣布其口服rna药物mongersen(GED0301)在一个克罗恩症临床1b试验中显示疗效。这个临床试验中有63名中重度克罗恩患者参与,三组病人使用每日160毫克mongersen(12周mongersen,8周mongersen+4周安慰剂,4周mongersen+8周安慰剂)。12周时37%患者通过内窥镜观察显示至少改善25%,48%患者显示病情消退,但各组没有差别。投资者对此消息反应不一致,赛尔基因股票上扬~1%。克罗恩症是一

  • Nusinersen三期临床提前终止,有望成为首个重磅rna药物

    今天Ionis和百健的SMN2反译rna药物Nusinersen在一个儿童脊髓性肌肉萎缩症的三期临床因中期分析显示达到试验一级终点而被提前终止。

  • 喜事连连!Moderna再与默沙东签订价值一亿美元rna药物研发协议

    --2015年刚刚到来,Moderna的管理人员恐怕睡觉都会笑出声来。

  • Arrowhead治疗乙肝rna药物ARC-520临床二期研究再遇阻碍

    总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳市的生物技术公司Arrowhead是一家以开发RNAi疗法为核心的生物医药公司。

  • rna药物迎来春天?强生联手Isis重金开发自身免疫疾病rna药物

    未来rna药物将呈现高速增长趋势,到2020年,这类药物销售额将有望突破12亿美元。

  • Sarepta计划年底提交rna药物eteplirsen NDA

    致力于rna药物的Sarepta公司计划年底向FDA提交eteplirsen新药申请,该药开发用于杜氏肌营养不良症(DMD)的治疗。