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  • 全球首个hATTR治疗药 Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟批准

    美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Tegsedi(inotersen)用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)成人患者,治疗其第1阶段或第2阶段多发性神经病变。值得一提的是,此次批准使Tegsedi成为全球首个获批治疗hATTR的药物。此次批准,是基于关键性III期临床研究NEURO-TTR的数据。该研究是一项为期15个月的随机(2

  • 香港城市大学研究人员巧妙利用红细胞EVs进行RNA药物递送

    包括小干扰RNA(siRNA)、反义寡核苷酸(ASO)和CRISPR-Cas9基因编辑guide RNA(gRNA)在内的RNA治疗药物正以新的方式高度特异、灵活地靶向患者基因组。尽管一些化学修饰的AOSs和siRNAs已经进入临床试验阶段,但由于当前递送载体的靶向性不好,所以目前仍局限于肝脏和中枢神经系统的疾病治疗。RNA药物递送(包括病毒,如腺病毒、慢病毒、逆转录病毒,脂质转染试剂和脂质纳米颗

  • 罕见病新药速递!Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟CHMP支持批准,治疗hATTR淀粉样变性

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作,包括:罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前,Ionis公司已有2个反义RNA药物上市,分别为Kynamro(mipomersen)和Spinraza(nusiner

  • RNA药物治疗神经疾病 武田达成新合作

      近日,总部位于美国麻省剑桥市的Wave Life Sciences与日本武田制药(Takeda)达成合作协议,将共同开发基于RNA的药物,针对多种神经疾病。基于这项协议,Wave将从武田获得1.1亿美元的现金。武田还将以每股54.70美元的价格购买6000万美元的Wave股票,并在未来四年内为Wave提供至少6000万美元的研究资金。武田可以在Wave的脑部疾病在研项目中获

  • 生物技术能让RNA药物更安全吗?

     致力于罕见病研究的美国生物技术公司“现代疗法”的掌舵人Paolo Martini曾拜访过中东。他在那里遇到了一些治疗甲基丙二酸血症(MMA)患儿的医生。甲基丙二酸血症是一种罕见的代谢紊乱症,患者的血液中会产生有毒的酸,而该疾病在该地区更普遍,这与当地近亲结婚的习俗有关。很快,Martini团队希望能让这些患儿参与一项具有开创性的临床实验,该实验主要使用“信使RNA”——将细胞DNA的指

  • Nature综述:RNA药物极具想象空间

     RNA药物研发虽然也已有30年历史,但目前全球上市的RNA小分子药物屈指可数:Vitravene (Fomivirsen)、Macugen (Pegaptanib)、Kynamro (Mipomersen)、Defitelio (Defibrotide)、Exondys 51(eteplirsen)、Spinraza(nusinersen)……11月28日,《Nature Review

  • 改变命运 改变世界!RNA药物将迎来爆炸式发展

    美国小男孩喀麦隆 哈丁出生后,妈妈艾莉森每次打开襁褓都会看到,他的胳膊总是无力地耷拉在一边,既不会像别的孩子那样频繁蹬腿,也不会转头。在满月体检中,医生给出的结果令妈妈艾莉森犹如挨了当头一棒:喀麦隆身

  • RNA药物将迎来爆炸式发展

     美国小男孩喀麦隆·哈丁出生后,妈妈艾莉森每次打开襁褓都会看到,他的胳膊总是无力地耷拉在一边,既不会像别的孩子那样频繁蹬腿,也不会转头。在满月体检中,医生给出的结果令妈妈艾莉森犹如挨了当头一棒:喀

  • 诺华再吹东风,RNA药物进军主流

    上周诺华与Ionis旗下Akcea签订总值为16亿美元的合作项目,包括2.25亿近期支付款项,共同开发其降低血脂RNA药物AKCEA-APO (a) -LRx和AKCEA-APOCIII-LRx。Akcea将获得7500万美元首付和一亿美元股票收购。诺华2014年曾

  • RNA药物迈向主流,Nusinersen有望今年上市

    今天Ionis和百健的SMN2反译RNA药物Nusinersen(商品名SPINRAZA)在第二个儿童脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的三期临床中期分析显示达到试验一级终点。这个叫做CHERISH的临床试验有126名二型SMA儿童参与,使用Nusinersen的