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首款 RNA 编辑疗法即将投入临床

Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请,该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准,该公司计划在今年年底开始为首批患者投药,并在2024年获得数据。

2023-10-12

30多年前因RNA研究获得诺奖,如今再获突破,解析RNA调控的基因沉默因子,为癌症新疗法铺平道路

这项研究首次在分子水平上确定了RNA如何调节PRC2活性。这一发现将促进新一代RNA疗法的发展,并可能为更有效、更有针对性地治疗PRC2缺陷相关疾病铺平道路。

2024-01-03

CAR-T细胞疗法可能导致HHV-6病毒重新激活

在一项新的研究中,来自美国斯坦福大学的研究人员收集了之前有关CAR-T细胞疗法研究的数据,探究了嵌合抗原受体(CAR)T 细胞(CAR-T)在接受CAR-T细胞疗法的患者体内重新激活人类疱疹病毒6型(

2023-11-17

诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior,解决心脏病的根本原因

CDR132L是一种基于反义寡核苷酸(ASO)的抑制剂,靶向非编码RNA——miRNA132(miR-132),旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。

2024-03-27

Nat Commun:不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点

来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制,同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。

2024-01-08

通过mRNA短暂激活Stat5信号,开发没有副作用的CAR-T细胞疗法

据悉,研究团队正在与南卡罗来纳医科大学(MUSC)的红斑狼疮研究团队合作,将这种新型CAR-T细胞疗法推进到红斑狼疮临床试验。

2023-09-12

全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

Cell子刊:新研究发现激活脑干中的特定神经元亚群可减少食物摄入,有望开发出新的抗肥胖疗法

这项新的研究可能为开发通过解决饥饿问题来减少食物摄入和体重同时又不会引起恶心的靶向药物铺平道路。

2024-04-03

RNA的寿命远超想象

该研究发现的LL-RNAs在异染色质周围富集,对于维持静止神经干细胞中染色质的完整性至关重要。

2024-04-22

Nature:一种新方法或有望帮助开发治疗人类罕见疾病的RNA疗法

来自韩国科学技术院等机构的科学家们通过研究利用反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides)有望治疗一种名为共济失调毛细血管扩张等罕见人类疾病。

2023-08-14