打开APP

1型神经纤维瘤病(PN1)药物!强效MEK抑制剂Koselugo在日本获得批准!

NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病,导致肿瘤在神经上生长。Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂,是第一种被批准治疗NF1的药物。

2022-09-28

转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药!阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!

eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。在3期试验中,eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平,延缓了神经病变进展。

2022-06-22

美国FDA批准Amvuttra:治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!

Amvuttra每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2022-06-14

氯苯唑酸葡胺软胶囊荣获“最佳生物技术产品”盖伦奖 打破中国ATTR-PN患者无药可用困局

近日, 2020年盖伦奖获奖名单正式公布,辉瑞制药旗下用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)的氯苯唑酸葡胺软胶囊以特有的创新优势获得“最佳生物技术产品奖”,盖伦奖被公认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉,旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献,素有“医药界的诺贝尔奖”之称,该奖项有着极为严格的入选机制,尤其注重产品的首创性和

2020-11-01

全球首个1型神经纤维瘤病(PN1)药物!阿斯利康Koselugo在日本获孤儿药资格,已在美国上市!

NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病,导致肿瘤在神经上生长,Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂。

2020-06-30

nemolizumab治疗结节性痒疹(PN)II期临床显著降低瘙痒程度!

2020年02月23日讯 /生物谷BIOON/ --Galderma是全球最大的独立全球性皮肤学公司,是研究和开发科学定义和医学证明的皮肤病解决方案的领导者。近日,该公司宣布,评估nemolizumab治疗中重度结节性痒疹(prurigo nodularis,PN)成人患者II期研究(NCT03181503)的完整结果已发表于《新英格兰医学杂志》(NEJM)

2020-02-23