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  • 罕见病新药!SpringWorks公司MEK抑制剂PD-0325901获美国FDA孤儿药资格

    2018年11月09日讯 /生物谷BIOON/ --SpringWorks Therapeutics是一家处于临床阶段的罕见病和肿瘤医药公司,专注于为治疗缺乏的患者群体寻找和开发创新型治疗方案。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予MEK抑制剂PD-0325901治疗1型神经纤维瘤病(NF1)的孤儿药资格。PD-0325901是一种口服小分子药物,可选择性抑制MEK1和MEK2。孤儿

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