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  • 首个眼科基因疗法!诺华Luxturna获欧盟批准,治疗RPE65突变所致遗传性视网膜疾病

    2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华(Novartis)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Luxturna(voretigene neparvovec),这是一种一次性基因疗法,用于治疗因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者,恢复和改善视力。此次批准,使Luxturna成为欧洲获批治疗遗传性视网膜疾病(IRD)的首个基

  • 基因疗法Luxturna定价550万元 争议四起

     作为首个获得批准的罕见病基因疗法,定价多少才合理?如何从成本价值来衡量一个新药的价格?85万美元,550万元贵吗?治疗儿童遗传性失明的基因疗法Luxturna,在去年年底获得美国食品药品管理局(FDA)的批准,治疗REP65基因突变引起的遗传进行性视网膜疾病。目前,定价已经公布。85万美元,约合550万元。这个定价合理吗?最新的一份有非盈利机构,临床和经济评论研究所(ICER)提出的研

  • Spark新药Luxturna获优先审评资格

    今日,专注于开发基因疗法的公司Spark Therapeutics 宣布,美国FDA已经接受了Luxturna(voretigene neparvovec)基因疗法的生物制剂许可(BLA)申请,并授予它优先审评资格。这种一次性基因疗法,将用于治疗双等位基因RPE65突变导致的遗传性视网膜病变(IRD)视力丧失。如果这一疗法获批,它将是首个用于IRD的药物治疗,同时也是美国首个用于遗传病的基因治疗。

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