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  • 开发基因疗法 ionis达成17亿美元许可

     小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗国际研讨会ionis Pharmaceuticals与其子公司Akcea Therapeutics近日宣布,ionis全球独家授权许可Akcea进行inotersen和AKCEA-TTR-LRx(前ionis-TTR-LRx)两项药物的开发和推广,该协议总值达17亿美元。通过利用ionis的前期准备以及Akcea的商业基础和布局,此次协议旨在强化

  • 罗氏&ionis早期亨廷顿舞蹈病试验结果积极

    近日,ionis及合作伙伴罗氏公布了一项I/II期研究的生物标志数据,该研究驱使制药巨头罗氏继续向ionis-HTT Rx(RG6042)支付4500万美元的期权费用。相关研究人员于周四晚间表示,他们发现,使用该疗法的患者在接受最高剂量治疗后突变的亨廷顿蛋白平均减少40%,有些患者减少了60%。而且他们补充说,取得这样的效果对于任何亨廷顿药物来说都是第一次。要知道,正是这种毒性蛋白质给亨廷顿患者大

  • ionis反义核苷酸新药获FDA优先审评资格

    ionis Pharmaceuticals今天宣布,FDA为inotersen的新药申请(NDA) 颁发了优先审评资格。Inotersen是一种用于治疗遗传性TTR淀粉样变性(hATTR)患者的在研新药。ATTR是一种罕见的严重致命疾病。ATTR患者体内的转甲状腺素蛋白(transthyretin,TTR)因为蛋白质分子折叠异常导致蛋白在外周神经、心脏、胃肠道系统、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺

  • 治疗阿兹海默病 ionis转战新靶点

    阿兹海默病的新药研发一直是业内的难点。近期,tau蛋白继β-淀粉样蛋白后,成为很多公司关注的新靶点。ionis Pharmaceuticals就于今日宣布,已经启动了一项在轻度阿兹海默病患者中进行的1/2a期临床试验,旨在降低中枢神经系统中的tau蛋白。该试验所评估的药物ionis-MAPTRx是一种反义药物(antisense drug),可以选择性降低脑中微管相关蛋白tau(MAPT)或tau

  • ionis在研新药inotersen3期临床数据积极

    近日,美国生物制药公司ionis Pharmaceuticals在周围神经系统学会(Peripheral Nerve Society)2017年年会上公布了家族性淀粉样多发神经病变(FAP)的在研新药inotersen的3期临床试验NEURO-TTR的最新顶线数据(top-line data)。数据显示,经过15个月治疗后,在两个主要终点上该药展示了良好的疗效:神经病变影响评分mNIS+7和Nor

  • 诺华十亿购买ionis两款药物再次挺进心血管疾病领域

    诺华与抗转录疗法专家ionis谈成了一笔高达10亿的交易,将购买ionis开发的两款心血管疾病药物。

  • ionis与诺华将合作研发心脏病治疗候选药物

    ionis公司已经与诺华公司签署了一个拥有7500万美元预付款的协议(还提供10亿美元的biobucks),用于研究两个生物技术类的治疗心脏病候选药物。在其昨天刚刚宣布它的合作伙伴Pharma的药物终止研究之后,这对ionis公司

  • 治疗2型糖尿病 ionis新药2期临床良好

    ionis Pharmaceuticals公司公布了在研新药ionis-GCGR在2期临床试验中治疗2型糖尿病患者的积极数据。在本研究中,经ionis-GCGR治疗26周后,采用稳定最大剂量二甲双胍治疗的2型糖尿病患者血红蛋白A1c(HbA1c)和其他葡

  • 罕见病新药进展!百健和ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功

    Spinraza是一种反义寡核苷酸(ASO),旨在改变SMN2基因的剪接,提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。

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