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Ionis制药公司 GOLGA8增加哺乳动物细胞对反义寡核苷酸的摄取和活性

反义寡核苷酸(ASO)是一种短的、化学修饰的核酸类似物,与靶RNA碱基对,主要使RNA成为被RNaseH1和Ago2酶切割或改变前mRNA剪接的底物。

2023-06-06

Nature:为什么环状RNA会是下一代重磅药物

今年6月份,环状RNA领域融资最多的公司——Laronde,其核心研究项目——使用环状RNA表达GLP-1用于减肥,被曝光涉嫌数据造假。这一事件也引起了人们对于对于环状RNA潜力的怀疑。

2023-10-07

开发RNA靶向药物,Remix完成6000万美元融资,并与强生达成10亿美元合作

2023年12月,Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据,这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。

2024-01-05

开发下一代RNA药物,新科诺奖得主魏斯曼创立新公司,已完成2.7亿美元A轮融资

Orbital 公司的具体研究方向还不得而知,只知道他们有三个战略方向:下一代疫苗、免疫调节疗法、蛋白质替代疗法。2.7亿美元的A轮融资将用于进一步的平台开发、研究、加速项目和公司建设。

2023-10-07

lonis反义寡核苷酸药物预计年底上市

3月7日,Ionis Pharmaceuticals宣布FDA已接受反义寡核苷酸(ASO)药物Eplontersen的新药申请(NDA),用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白(TTR)介导的淀粉样变多发性神经

2023-03-08

开发下一代RNA药物,张元豪等人创立的Orbital公司完成2.7亿美元A轮融资

目前,Orbital 公司的具体研究方向还不得而知,只知道他们有三个战略方向:下一代疫苗、免疫调节疗法、蛋白质替代疗法。2.7亿美元的A轮融资将用于进一步的平台开发、研究、加速项目和公司建设。

2023-05-01

专攻RNA 3D结构预测,Atomic AI欲推出RNA版AlphaFold加速药物发现!

“人们已经摘取了蛋白质大地上所有低垂的果实,”Townshend说,“现在该追逐新的生物学了。”

2023-02-06

AI预测RNA结构,这篇Science封面论文转化出一家新公司,打开药物研发新格局

在蛋白质领域,人们已经摘走了所有“低垂的果实”,而现在,一个全新的领域出现了,Raphael Townshend 博士如是说。

2023-02-16

小核酸药物公司Ionis与基因编辑公司Metagenomi达成多项目合作

据悉,该公司计划在2024年货2015年提交第一个基因编辑临床试验,首个临床试验申请很可能是基因编辑的细胞疗法。

2022-11-17

核酸药物!线粒体靶向RNA疗法作为线粒体疾病的潜在治疗策略

线粒体疾病是由线粒体呼吸链功能直接或间接缺陷引起的一组遗传性疾病。线粒体疾病的临床症状具有明显的异质性,通常与高能量需求的组织有关;它们可以出现在生命的任何阶段,处于多器官或器官特有的水平。

2022-12-09