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  • Sarepta公司galgt2基因疗法新药临床获FDA批准

     这种称为GALGT2的疗法,与现有的基因疗法不同,它针对蛋白聚糖,这是与肌萎缩蛋白dystrophin结合的膜蛋白。作为一种酶,GALGT2将一种称为galNac或N-乙酰半乳糖胺的糖放在特定的蛋白质上,肌营养不良蛋白聚糖就是其中的靶点之一。GALGT2在非常特定区域的骨骼肌中表达,并且高度集中在运动神经接触肌肉的一个小区域中,称为神经肌肉接头。它是由肌萎缩蛋白锚定的蛋白质复合物中的一

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