打开APP

美国FDA授予辉瑞DGAT2i/ACCi组合疗法ervogastat/clesacostat快速通道资格(FTD)!

在2期临床中,与安慰剂相比,ervogastat/clesacostat组合疗法将肝脏脂肪水平降低了44.6%。

2022-05-30

美国FDA授予SBT101快速通道资格(FTD)!

SBT101是处于开发中的第一个基于AAV的基因疗法,旨在补偿导致疾病的ABCD1突变,增加ABCD1表达,并降低AMN患者体内超长链脂肪酸(VLCFA)水平。

2022-02-17

美国FDA授予三特异性T细胞激活疗法HPN217快速通道资格(FTD)!

HPN217是一种三特异性T细胞激活结构分子,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)。

2022-03-03

美国FDA授予PXL065(氘稳定的R-吡格列酮)快速通道资格(FTD)!

PXL065是由氘稳定的R-吡格列酮异构体,在临床前模型中观察到可改善ALD的关键特征。AMN是ALD的最常见类型。

2022-02-18

美国FDA授予渤健/卫材β淀粉样蛋白原纤维抗体lecanemab快速通道资格(FTD)!

今年6月,Aduhelm(β淀粉样蛋白抗体)获批,是第一种靶向和影响AD内在疾病病程的治疗方法。

2021-12-25

额颞叶痴呆(FTD)新药!武田行使选择权:开发脑渗透颗粒体蛋白替代疗法DNL593!

DNL593是一种脑渗透颗粒体蛋白前体替代疗法,通过静脉给药,跨越血脑屏障,进入大脑。

2021-11-18

Science子刊:新型RNA靶向化合物有望治疗C9 ALS/FTD

在一项新的研究中,来自美国斯克里普斯研究所、佛罗里达大学、佛罗里达大西洋大学、梅奥诊所和约翰霍普金斯大学医学院的研究人员利用斯克里普斯研究所化学家Matthew Disney博士实验室设计的一种潜在药物分子成功地治疗了小鼠所患的遗传疾病C9 ALS/FTD

2021-10-31

Journal of Cell Biology:研究发现ALS/FTD致病蛋白TDP-43和CHMP2B之间的“分子连接”CK1

 含有RNA结合蛋白TAR DNA-binding protein (TDP-43) 的异常蛋白聚集是肌萎缩性侧索硬化症 (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 和额颞叶痴呆 (frontotemporal dementia, FTD) 的关键病理标志物。ESCRT复合物蛋白charged multivesicul

2021-11-05

科学家发现导致ALS和FTD细胞自主式兴奋毒性的新机制

  7月24日,《神经科学杂志》在线发表了题为《C9orf72双肽重复序列导致果蝇谷氨酸能神经元选择性退化和细胞自主性兴奋毒性》的论文。这项研究报道了ALS/FTD致病基因C9orf72的六碱基重复序列变异在突触功能调控和神经兴奋性毒性中的重要机制,可以帮助认识此基因变异在ALS和FTD发病中的作用。这项工作是由中国科学院神经科学研究所、神经科学国家重点实验室博士许望超在研究员

2018-08-04

J Neurosci:提振谷氨酸受体恢复FTD小鼠的突触功能

2014年12月9日讯 /生物谷BIOON/ --根据发表在Journal of Neuroscience杂志的一项研究证实:一种提提振特定类型神经递质受体功能的药物可以给老年痴呆症患者的第二个最常见类型(额颞叶痴呆症)提供治疗效益。额颞叶

2014-12-09