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  • Emflaza扩大适用范围 治疗儿童肌营养不良

     日前,PTC Therapeutics宣布美国FDA已批准其新药Emflaza(deflazacort)扩大适用范围,治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。这也使得它在2017年首次获批后,有望进一步造福更多儿童。杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见而致命的遗传疾病,多发于男性。其症状为肌肉自童年起就不断出现衰退,最终由于心脏衰竭,或是呼吸能力受损,最终在20多岁时过早夭折。究其病因,科学

  • 罕见病新药!美国FDA批准Emflaza扩大适用人群,用于2-5岁杜氏肌营养不良(DMD)患者

    2019年06月09日讯 /生物谷BIOON/ --PTC Therapeutics公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩展Emflaza(deflazacort)的标签,纳入2-5岁杜氏肌营养不良症(DMD)儿科患者。此次批准,使Emflaza成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。DMD是一种罕见的儿童遗传性疾病,导致进行性不可逆的肌肉退化,Emflaza于20

  • 罕见病重大进展!美国FDA批准首个治疗杜氏肌营养不良(DMD)的类固醇药物Emflaza

    Emflaza是全球首个治疗DMD的皮质类固醇药物,也是全球第二款治疗DMD的药物。

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