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  • Science:重磅!定制分子有望治疗dna重复序列导致的疾病

    图片来自NHGRI。2017年12月4日/生物谷BIOON/---弗里德希氏共济失调(Friedreich's ataxia)是一种罕见的致命性遗传疾病。与至少40种其他的遗传疾病(比如脆性 X 染色体综合征和一些肌肉萎缩症类型)一样,它是由阻止蛋白正确形成的dna重复序列导致的。这些dna重复序列能够含有上百个相同的短DNA序列(如GAAGAAGAAGAA ...)。在包括弗里德希氏共济失调在内

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