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Science子刊:利用Crispr-Cas9校正RBM20致病突变有望治疗扩张型心肌病

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员利用Crispr-Cas9基因编辑系统,在人类细胞和扩张型心肌病的小鼠模型中校正了导致这种疾病的突变。

2022-12-29

Crispr+类器官,林德晨团队揭示胃食管癌发生发展机制,并发现潜在药物

这项研究建立了一个研究早期GEJ肿瘤的类器官疾病模型,揭示了早期GEJ肿瘤TP53/CDKN2A失活相关的促癌机制,确定了在GEJ肿瘤发生过程中的关键代谢和表观基因组变化,有助于GEJ肿瘤的早期诊断和

2022-12-05

Cell:在数千种病毒中发现Crispr-Cas系统,有望改善细胞基因组编辑

在一项新的研究中,研究人员发现在公开的可感染这些微生物的病毒(称为噬菌体)的基因组序列中,Crispr-Cas系统占0.4%。相关研究结果发表在2022年11月23日的Cell期刊上。

2022-11-28

Nature子刊:冯波团队实现低剂量AAV递送的Crispr基因敲入,用于遗传病治疗

研究团队系统研究了AAV-Crispr介导的体内NHEJ基因敲入,实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量,在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入,恢复了凝血因子Ⅸ的表达,从而恢

2022-12-02

两篇Science揭示揭示RNA引导的Crispr-Cas效应蛋白切割可触发适应性免疫反应

两项新的研究揭示了自然界中的一种RNA引导的Crispr/Cas效应蛋白切割功能,可用于体外和人类细胞中的RNA检测应用。

2022-11-30

Nature:一种基于Crispr/Cas9的非病毒精准基因组编辑临床级疗法

最近几年,Crispr基因编辑系统在癌症治疗领域被广泛探索,它可以精准编辑患者特定基因,并与腺病毒载体(AAV)结合,快速有效地激活免疫系统,以对癌细胞发起攻击。然而,由于个体间存在差异,导致现有疗法

2022-11-22

张锋最新论文:Crispr-Cas9的祖先IscB-ωRNA的结构和功能机制

对IsrB及其ωRNA的结构分析,阐明了IsrB-ωRNA是如何共同识别并切割靶DNA的,也为进一步开发和工程化改造这一小型化核酸酶提供了基础。与其他RNA导向的系统的比较,突出了蛋白质和RNA之间的

2022-11-10

张锋创立的Crispr公司Editas,因效果不佳而暂停一项临床试验,将寻找合作伙伴共同开发

除此之外,Editas 表示将很快披露其针对镰状细胞病开发的基因编辑疗法数据。

2022-11-21