Science：揭示Csx28形成膜孔，增强细菌依赖于CRISPR-Cas13b的病毒抵御能力
在一项新的研究中，来自美国罗切斯特大学和康奈尔大学的研究人员揭示了这样的一种系统中一种以前未被认识到的参与者---一种增强抗病毒防御能力的膜蛋白，同时扩大了我们对CRISPR复杂性的理解
15+教授/PI/创始人已确认加盟 | 2023（第14届）细胞与基因治疗国际研讨会9月上海开幕，再续CGT时代华章！
会议名称：2023（第14届）细胞与基因治疗国际研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛 主办单位：生物谷、梅斯医学、同济大学附属同济医院、南京可缘、上海市生物医药产业促进中心 大会时间：9月22-23
第六届单细胞多组学研究与临床应用峰会9月14日上海召开！
会议名称 | 2023第六届单细胞多组学研究与临床应用峰会 会议时间 | 2023年9月14-15日 会议主题 | 组学新技术 铸就新未来 会议地点 | 上海北虹桥绿地铂骊酒店
杨辉团队开发出高活性、靶向范围广且高保真的CRISPR-Cas12f系统
该研究综合利用生信大数据挖掘、高通量筛选、蛋白质和sgRNA定向改造、PEM-seq脱靶分析技术及体内外基因治疗有效性分析等技术手段，开发了两种在哺乳动物细胞中具有高活性、靶向范围广且高保真的新型CR
Nature：一种基于CRISPR/CAS9的非病毒精准基因组编辑临床级疗法
最近几年，CRISPR基因编辑系统在癌症治疗领域被广泛探索，它可以精准编辑患者特定基因，并与腺病毒载体（AAV）结合，快速有效地激活免疫系统，以对癌细胞发起攻击。然而，由于个体间存在差异，导致现有疗法
Science：利用CRISPR-Cas9对CaMKIIδ进行碱基编辑可保护哺乳动物心脏免受缺血-再灌注
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现，利用CRISPR-CAS9基因编辑系统有可能在小鼠身上保护心脏免受缺血-再灌注（ischemia-reperfusion）。
系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究，仇子龙团队发现9个新候选基因，揭示高功能自闭症遗传特性
这项工作提出了一种体内基因编辑策略，可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变，进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。
西湖大学马丽佳团队开发全新深度学习模型，精准预测SpCas9/gRNA活性及特异性
在多个GUIDE-seq测试数据集上相对于应用较广的CFD模型，AIdit_OFF无论特异性还是召回率表现的都更好，且将预测gRNA脱靶位点的精准率平均提高了2.6倍。
科研人员鉴定和克隆番茄热稳定抗根结线虫基因Mi-9
根结线虫病是番茄生产上一种毁灭性病害，每年造成巨大的经济损失。尽管杀线虫剂在农业生产中被广泛应用，但基于成本和环保的角度考虑，利用寄主的抗性是最有效和可持续性的防控措施。
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。