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Science子刊:我国科学家领衔揭示利用新型纳米胶囊递送CRISPR-CAS9有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤

在一项新的研究中,来自中国河南大学和澳大利亚麦考瑞大学等研究机构的研究人员开发出一种纳米胶囊,它能够穿越血脑屏障(BBB),携带CRISPR-CAS9编辑工具来治疗脑瘤。相关研究结果发表在2022年4

2022-04-29

Nat Commun:新模型首次揭示了CRISPR-CAS9的DNA切割行为

在一项新的研究中,来自荷兰代尔夫特理工大学的研究人员提出了一种基于物理的模型,它建立了一个关于CRISPR-CAS9基因编辑如何运作的定量框架,并允许他们预测在哪里、以何种概率以及为何会发生靶向错误,即脱靶。这项研究使我们首次对当今最重要的基因编辑平台背后的机制有了详细的物理了解。

2022-03-30

Nature子刊:北京大学胡家志团队开发出更为安全的CAS9变体CAS9TX

 CRISPR-CAS 核酸酶是目前最为广泛使用的基因编辑工具,在基础科研以及临床应用方面都有着广阔的应用前景。然而除了脱靶活性,CRISPR-CAS 还会产生染色体易位以及染色体大片段缺失等染色体结构异常,这些副产物严重威胁了基因组的稳定性,并与癌症的发生相关,因此成为CRISPR-CAS应用的一大障碍。2021年10月,一名淋巴瘤患者在接受 A

2022-03-10

Nature:重新设计的CAS9版本可让基因编辑更安全

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员对一种广泛使用的基于CRISPR的基因编辑工具中的一个关键组件---CAS9---进行重新设计,使得它靶向错误的DNA片段的可能性降低数千倍,同时保持与原始的CAS9版本一样的效率,使得它可能更加安全。

2022-03-08

Nature:重新设计CAS9蛋白,解决脱靶问题,让基因编辑更安全

CRISPR-CAS9基因编辑技术,通过向导RNA(gRNA)将CAS9酶靶向目标DNA序列,CAS9酶切割目标DNA双链,造成DNA双链断裂,DNA在非同源末端连接(NHEJ)修复时出错,从而实现基因敲除。然而,CRISPR-CAS9存在较为严重的脱靶效应,可能会在错位的基因位点切割DNA双链,从而导致潜在风险,这也是限制CRISPR-CAS9基因编辑临床

2022-03-05

CRISPR/CAS9基因编辑在肿瘤中的应用现状及前景

在原核生物中,成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)系统提供了对质粒和噬菌体的适应性免疫。该系统启发了强大的基因组工程工具CRISPR/CRISPR相关核酸酶9(CRISPR/CAS9)基因组编辑系统的开发。

2022-03-01

iScience :首次在蜱虫中进行CRISPR-CAS9基因编辑

  蜱虫(Tick)是一种传播人兽共患病的重要媒介。作为严格的吸血性节肢动物,蜱几乎可以叮咬陆地上所有的动物,且吸血时间长、吸血量大、生活史复杂。这些特点使蜱携带了最广泛的病原体种类,包括病毒、细菌、真菌、寄生虫;传播40余种疾病,如莱姆病、森林脑炎、克里米亚-刚果出血热、发热伴减少综合征、立克次体病、无形体病、巴贝西虫病等,可导致死亡或

2022-02-18

Science子刊:利用CRISPR-CAS13沉默神经系统中的靶基因,有望治疗一系列神经系统疾病

在一项新的研究中,来自美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的研究人员在小鼠的中枢神经系统中使用了一种针对性的CRISPR技术来关闭可导致ALS和亨廷顿舞蹈病的突变蛋白的产生。

2022-01-31

成功利用CRISPR-CAS9靶向脂肪细胞

在一项新的研究中,Romanelli、MacDougald和他们的同事们描述了使用CRISPR-CAS9取得的新突破,这种工具已经改变了分子生物学研究,但它在脂肪组织研究中的应用一直难以捉摸。

2022-01-05

Nucleic Acids Res:新型神经网络可更准确地评估CRISPR/CAS系统的DNA编辑效果

在一项新的研究中,来自俄罗斯科学院、斯科尔科沃科学技术研究所和美国国家生物技术信息中心的研究人员提出一种新的神经网络架构,可用于评估为基因编辑实验选择向导RNA(gRNA)的效果。他们的方法将促进用流行的CRISPR/CAS技术进行更有效的DNA修饰,因此将有助于开发新的策略来构建转基因生物,并找到治疗严重遗传性疾病的方法。

2021-12-31