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Science子刊:利用CRISPR-CAS9校正RBM20致病突变有望治疗扩张型心肌病

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员利用CRISPR-CAS9基因编辑系统,在人类细胞和扩张型心肌病的小鼠模型中校正了导致这种疾病的突变。

2022-12-29

Nature Communications:利用CAS9TX在年龄性黄斑病变小鼠模型中实现高效且安全的基因编辑

CRISPR-CAS9是目前领域内最为常用的基因编辑工具,在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而CAS9在完成靶向位点突变的同时,还会在脱靶位点进行切割

2022-12-31

Cell:在数千种病毒中发现CRISPR-CAS系统,有望改善细胞基因组编辑

在一项新的研究中,研究人员发现在公开的可感染这些微生物的病毒(称为噬菌体)的基因组序列中,CRISPR-CAS系统占0.4%。相关研究结果发表在2022年11月23日的Cell期刊上。

2022-11-28

两篇Science揭示揭示RNA引导的CRISPR-CAS效应蛋白切割可触发适应性免疫反应

两项新的研究揭示了自然界中的一种RNA引导的CRISPR/CAS效应蛋白切割功能,可用于体外和人类细胞中的RNA检测应用。

2022-11-30

Nature:一种基于CRISPR/CAS9的非病毒精准基因组编辑临床级疗法

最近几年,CRISPR基因编辑系统在癌症治疗领域被广泛探索,它可以精准编辑患者特定基因,并与腺病毒载体(AAV)结合,快速有效地激活免疫系统,以对癌细胞发起攻击。然而,由于个体间存在差异,导致现有疗法

2022-11-22

张锋最新论文:CRISPR-CAS9的祖先IscB-ωRNA的结构和功能机制

对IsrB及其ωRNA的结构分析,阐明了IsrB-ωRNA是如何共同识别并切割靶DNA的,也为进一步开发和工程化改造这一小型化核酸酶提供了基础。与其他RNA导向的系统的比较,突出了蛋白质和RNA之间的

2022-11-10

Nature子刊:全面解析CAS12家族基因编辑工具酶特性

近日,北京大学生命科学学院、北大-清华生命科学联合中心

2022-10-05

首款CRISPR/CAS9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请

所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。

2022-09-28

CRISPR/CAS9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性

CRISPR/CAS9,俗称“基因剪刀”,是一种精确的基因编辑技术。它允许将所需的DNA序列引入到基因组的(几乎)任何位置,从而修改或灭活一个基因。

2022-08-26

Nat Biotechnol:利用改进的CRISPR-CAS9基因编辑系统将较长的DNA序列高效引入细胞基因组中的精确位点

CRISPR-CAS9基因编辑系统的一种新变体使得它更容易为治疗应用而对大量细胞进行基因改造。

2022-08-30