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A血友病重磅新药!中外制药双特异性抗体药物Hemlibra获中国台湾批准!

2019年11月01日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布,其在中国台湾的全资子公司已获得台湾食品药品监督管理局(TFDA)对A型血友病新药Hemlibra(emicizumab)的批准,该药可每周、每2周、每4周皮下注射一次,用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病患者,预防出血发作。此外,TFDA还批准Hemlibra每2周、每

2019-11-01

Sigilon公司SIG-001获美国FDA授予孤儿药资格,治疗A血友病

2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Sigilon Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的创新细胞疗法公司,致力于开发用具备生物相容性的材料封装的细胞疗法(encapsulated cell therapy)。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予SIG-001孤儿药资格(Orphan Drug Designation,ODD),这是一种开发用

2019-08-29

血友病创新疗法!诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A/B血友病II期临床获得成功

2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了血友病创新疗法concizumab两项临床研究的积极数据,结果证实了concizumab在A型血友病患者(Explorer 5研究)和存在抑制剂的A型和B型血友病患者(Explorer 4研究)中的良好安全性以及

2019-07-09

B血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动

 日前,uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后,三名患者凝血因子IX(FIX)活性平均达到正常值的45%。此外,该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果,该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到

2019-07-09

B血友病基因疗法!uniQure公布第二代产品AMT-061强劲临床新数据

2019年07月10日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司,近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了第二代B型血友病基因疗法AMT-061(AAV5-Padua hFIX变体)治疗3例患者的IIb期研究36周数据。该研究是一项开放标签、单剂量、单臂、多中心研究,正在美国开展。研究入组了3例重度B型血友病患者(

2019-07-10

A血友病新药!诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct获批,用于儿童及成人患者

2019年07月15日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日宣布,加拿大卫生部(Canada Health)已批准Esperoct(turoctocog alfa pegol,N8-GP),用于A型血友病成人及儿童患者:(1)常规预防性治疗,以预防或降低出血发作频率;(2)按需治疗和控制出血发作;(3)围手术期出血管理。上个月,Esperoct也获得了欧盟批准

2019-07-15

B血友病新药!诺和诺德长效凝血因子IX产品Refixia(N9-GP)治疗儿科患者显著降低年出血率

2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了长效凝血因子IX产品Refixia/Rebinyn(nonacog beta pegol,N9-GP)2项儿科临床研究(Paradigm-5,Paradigm-6)的中期分析数据。结果显示,N9-GP治疗B型血友

2019-07-09

B血友病基因疗法!uniQure第一代疗法AMT-060随访3.5年表现显著临床获益和良好耐受性

2019年07月09日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司,近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了第一代B型血友病基因疗法AMT-060治疗10例患者I/II期研究长达3.5年的长期随访数据,结果显示FIX稳定表达、出血和FIX替代疗法使用持续减少。在这项正在进行的I/II期研究中,接受AMT-060治疗的

2019-07-09

A血友病新药!罗氏公布Hemlibra广泛临床项目数据,显示持久疗效、安全及生活质量获益

2019年07月10日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了血友病新药Hemlibra(emicizumab)多项关键研究的新数据。此次会上,罗氏总共呈现来自其血友病项目的21份摘要,包括5份口头报告。来自4项关键性HAVEN临床研究的数据,证实了Hemlibra在体内存在或不存在因子VI

2019-07-10

A血友病新药!拜耳聚乙二醇化长效药物Jivi预防性治疗≥5年具有长期疗效和安全性

2019年07月12日/生物谷BIOON/--德国制药巨头拜耳(Bayer)近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了长效药物Jivi(BAY94-9027)治疗A型血友病III期PROTECT VIII扩展研究的新数据。PROTECT VIII研究评估了Jivi用于A型血友病患者预防性治疗、按需治疗以及围手术期管理的疗效和安全性。之前公布的结果

2019-07-12