媲美350万美元全球最贵药物,辉瑞血友病B型基因疗法3期临床数据积极
Hemgenix是一种一次性基因治疗产品,通过静脉单剂量输注。该疗法是由携带凝血因子Ⅸ基因的腺相关病毒(AAV)组成,注射到体内后,凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ,从而恢复血液中凝血因子水平,防
2023-01-04
B型血友病基因疗法获批上市
11月22日,FDA宣布,uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec(AMT-061,CSL222)获FDA批准上市,用于治疗B型血友
2022-11-23
首个B型血友病基因疗法!美国FDA批准Hemgenix:一次性输注,持久降低年出血率!
Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。
2022-11-23
A型血友病新药!美国FDA授予赛诺菲新型因子VIII疗法efanesoctocog alfa突破性疗法认定!
efanesoctocog alfa是第一个被授予突破性疗法认定(BTD)的因子VIII疗法。
2022-06-08
B型血友病基因疗法!欧洲药品管理局授予杰特贝林etranacogene dezaparvovec加速评估资格!
etranacogene dezaparvovec是一种基于腺相关病毒5(AAV-5)的基因疗法。
2021-12-18
B型血友病新药!国内首个长效重组凝血九因子新药:赛诺菲赛玖凝®(Alprolix)获国家药监局批准!
赛玖凝®适用于:B型血友病成人和儿童的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理。
2021-04-25
A型血友病新药!赛诺菲新型因子VIII疗法efanesoctocog alfa获美国FDA快速通道资格!
efanesoctocog alfa的半衰期比常规重组因子延长3-4倍。
2021-02-20
B型血友病基因疗法!uniQure公司AMT-061关键3期成功:一次治疗,FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5(AAV-5)的一次性基因疗法。
2020-11-20