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  • 溶酶体贮积症基因疗法!Abeona公司ABO-102获欧盟优先药物资格(PRIME),治疗MPS IIIA!

    2019年12月28日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予ABO-102项目优先药物资格(PRIME)。ABO-102是一种腺相关病毒9(AAV9)基因疗法,用于治疗Sanfilippo综合征A型(MPS

  • Abeona基因疗法ABO-202获FDA罕见儿童病认证

     3月15日,致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称,美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证,其中ABO-202是公司基于AAV(腺病毒相关病毒)用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月,美国FDA授予ABO-202孤儿药地位。Abeona总裁及首席执行官Timothy J. Mill

  • EMA授予Abeona公司基因疗法EB-101孤儿药地位

    3 月 8 日,专注于为严重罕见疾病开发基因治疗方法的生物科技公司 Abeona Therapeutics 表示,欧洲药品管理机构(EMA)孤儿药品委员会给予公司基因疗法 EB-101 用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解(RDEB)的孤儿

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