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Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格

2019年07月17日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的孤儿药资格(ODD)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励

2019-07-17

美国FDA授予ARO-APOC3孤儿药资格,治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)

2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司,近日该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的孤儿药资格(ODD)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的

2019-06-27

Arrowhead公司ARO-APOC3人体I期临床研究完成首批受试者用药

2019年03月18日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司,近日该公司宣布,评估ARO-APOC3治疗高甘油三脂血症的I期临床研究AROAPOC31001(NCT03783377)已完成首批受试者用药。ARO-APOC3是一种靶向载脂蛋白C-III(apoC-III)的实验性RNAi疗法。AROAPOC31001是一项I期单剂量和多剂量递增研究,旨在评估ARO

2019-03-18