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CRISPR基因编辑治疗8天后死亡,NEJM发布尸检结果,揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应

CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间,基因治疗也才20多年,CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡,都是对这些领域思考的契机。

2023-10-05

高光坪/王丹团队将非经典氨基酸掺入AAV衣壳,增强AAV的肺靶向

密码子扩展技术最近的进展允许在蛋白质合成过程中加入各种非经典氨基酸(ncAA),这些非经典氨基酸具有天然氨基酸不具备的各种物理和化学特性,可以将合成蛋白质产品功能化,用于一系列的研究和治疗应用。

2023-10-11

AAV基因疗法公司融资1.5亿美元

8月14日,临床阶段基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日,Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据,

2023-08-25

AAV递送抗体治疗渐冻症,这家公司获1.39亿美元A轮融资

VectorY 的 CSO、联合创始人为 Pavlina Konstantinova 博士,她在基因治疗和蛋白质敲低技术方面拥有20多年经验。她曾担任uniQure的研究副总裁,负责肝脏、肌肉和中枢神

2023-11-17

诺华继续投入,向Voyager预付款1亿美元,开发两款AAV基因疗法

诺华将获得 Voyager 专有的RNA驱动的TRACER衣壳发现计划以及特定AAV衣壳的开发权益

2024-01-03

Nature子刊:AAV基因治疗遗传性心脏病,即将开展临床试验

在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后,下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病(ACM)患者中的临床治疗潜力。

2023-12-20

最新研究显示,AAV病毒整合到人类基因组不会致癌,而是带来持久表达

在灵长类动物肝细胞中,AAV介导的转基因表达发生在两个阶段:首先,来自游离的AAV基因组的高水平但短时间的表达

2023-11-08

暨大吴政、陈功团队揭示高滴度AAV的毒副作用

总之,本研究提示在利用AAV作为基因递送载体时,一定要注意病毒滴度对中枢神经系统产生毒副作用的影响,将病毒滴度降到安全范围以内,以免破坏脑血管结构,进而导致免疫细胞浸润。

2023-09-22

AAV基因疗法减肥效果超过司美格鲁肽

通过药物减肥不是也不会是唯一的解决方案,但它们的出现,是我们对抗肥胖这种流行病的革命性一步。

2023-10-07

「16+8 还不够」Nature子刊:超十万人队列研究显示,早餐早于8 AM+晚餐早于8 PM更能减少肥胖、糖尿病风险

研究人员观察到每天第一餐时间每延迟一小时与总体CVD风险增加相关,最后一餐时间每延迟1小时,脑血管疾病风险增加8%。

2024-02-19