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Science子刊:基于AAV病毒载体的基因疗法有望治疗结节性硬化症

2021年1月13日讯/生物谷BIOON/---结节性硬化症(tuberous sclerosis complex, TSC)是一种以身体多个器官长出非癌性肿瘤为特征的遗传性疾病,患者的治疗方案有限。在一项新的研究中,来自美国麻省总医院(MGH)的研究人员领导的一个团队如今报道基因疗法能够有效地治疗表达导致这种疾病的突变基因之一的小鼠。相关研究结果发表在20

2021-01-13

勃林格殷格翰与克睿基因合作开发新型AAV载体,以开发下一代肝靶向基因治疗

勃林格殷格翰和苏州克睿基因生物科技有限公司(以下简称克睿基因)今天宣布了一项合作,将通过克睿基因专有的VELPTM平台开发新型腺相关病毒(AAV)载体,用于下一代基因治疗。这项新的合作将勃林格殷格翰在疾病机制研究和基因疗法开发方面的经验与克睿基因在病毒库构建和高效体内AAV筛选方面的专长相结合,从而为患者提供潜在的更为安全高效的新型AAV血清型。现有的AAV

2021-01-18

Nat Commun:利用AAV9-CRISPR-Cas9基因编辑有望清除受感染细胞DNA中的HIV DNA

2020年12月5日讯/生物谷BIOON/---猿猴免疫缺损病毒(SIV)是一种与人类免疫缺陷病毒(HIV)存在密切亲缘关系的病毒。在一项新的研究中,来自美国天普大学刘易斯-卡茨医学院和杜兰大学等研究机构的研究人员在HIV研究方面迈出了重要一步:他们成功地从非人灵长类动物的基因组中剔除了SIV。这一突破使得他们比以往任何时候都更接近开发治愈人类HIV感染的方

2020-12-05

Nature最新研究|通过长达10年时间监测,被公认为安全的AAV载体存在潜在致癌性

 近日,发表在Nature上的研究:A long-term study of AAV gene therapy in dogs with hemophilia A identifies clonal expansions of transduced liver cells表明,一项针对患有血友病的狗接受腺相关病毒(AAV)基因疗法的十年研究后发现,

2020-11-29

罗氏达成18亿美元合作 利用人工智能设计新一代AAV载体

 Dyno Therapeutics今天宣布与罗氏(Roche)达成一项合作和许可协议,将利用该公司的CapsidMap平台开发新一代腺相关病毒(AAV)载体,用于为罗氏和旗下Spark Therapeutics公司的研发管线开发治疗中枢神经系统(CNS)疾病的基因疗法和肝脏定向递送的疗法。目前的基因疗法主要局限于使用少数天然存在的AAV载体,这些

2020-10-15

强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP):可显著改善视力!

AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间,改善和维持视觉功能。

2020-07-19

Nat Med:研究抑制AAV相关的免疫反应,将推动基因疗法快速进展!

2020年6月14日讯 /生物谷BIOON /——来自Genethon的研究团队与来自CNRS/Inserm以及Spark Therapeutics公司的研究团队合作,近日在在自然医学(Nature Medicine)杂志上宣布成功地抑制了自然免疫力或基因疗法导致AAV抗体引起的免疫反应,这得益于IdeS酶。这一结果开辟了新的治疗前景和治疗更多患者的可能性。

2020-06-14

Human Gene Therapy:高通量技术揭示AAV衣壳蛋白是如何演化的?

在最近一项研究中,研究人员使用腺相关病毒(AAV)载体衣壳库的高通量筛选来最大程度地获得具有所需特性的AAV变异体的可能性。这些实验的结果使他们获得了一些意想不到的知识,相关结果发表在最近一期的《Human Gene Therapy》杂志上。

2020-03-20

Nat Biotechnol:利用改造的锤头状核酶控制AAV病毒载体中的基因表达

2020年3月8日讯/生物谷BIOON/---使用腺相关病毒(AAV)载体进行瞬时或间歇性基因转移所面临的一种限制是缺乏适合临床表达的遗传开关。特别是,在基因转移出现问题的情况下,在AAV载体中引入关闭开关可以抑制转基因表达。当前的方法基于蛋白开关,这就使得它们可能被免疫系统识别为非自身的,并且它们的尺寸进一步减小了AAV载体中已经有限的可用空间。在一项新的

2020-03-08

Science:一项针对狗的研究提示着基因疗法中使用的AAV病毒载体可能会导致癌症风险

2020年2月11日讯/生物谷BIOON/---正当基因疗法最终似乎不负人们之所望的时候,一项研究使得人们对病毒载体存有一种持久的担忧。许多研究工作都依赖于一种病毒载体将治疗性基因导入患者体内。这种病毒载体是腺相关病毒(AAV)的简化版本,被认为是安全的,这是因为它很少将它携带的人DNA片段整合到宿主细胞染色体中,然而一旦整合,它可能激活致癌基因。但是一项患

2020-02-11