BioMarin A型血友病基因疗法获欧盟批准上市
2021年1月,BioMarin公布了GENEr8-1研究随访1年的积极数据,并于6月再次向欧盟提交了上市申请。今年1月,GENEr8-1研究随访2年的积极数据披露。
2022-08-26
Redox Biology : I型糖尿病损害了线粒体的功能,促进了白细胞的氧化应激和自噬
1型糖尿病(T1D)是一种自身免疫性疾病,其特征是由于胰岛β细胞破坏导致胰岛素缺乏,从而导致高血糖。
2022-12-31
1型糖尿病(T1D)重大进展!美国FDA批准Tzield:首个可延缓1型糖尿病发病的药物!
Tzield(teplizumab)是第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病(T1D)的疗法。2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟25个月(2年)。
2022-11-22
Nat Commun:一种新型的合成性肽类或能有效抑制有害淀粉样蛋白聚集物的形成 从而有效治疗阿尔兹海默病和2型糖尿病
来自慕尼黑工业大学等机构的科学家们通过研究开发了一种迷你蛋白质,即所谓的肽类,其能与形成淀粉样蛋白的特殊蛋白质结合,并防止其聚集形成细胞毒性的淀粉样蛋白。
2022-11-22
JAMA Netw Open:坚持低碳水化合物的饮食方式或能降低机体患2型糖尿病的风险
来自杜兰大学等机构的科学家们通过研究比较了两组人群,其中一组人群摄入低碳水化合物饮食,另外一组人群则继续保持其常规的饮食;
2022-11-10
荟萃分析发现,在前驱性糖尿病和2型糖尿病患者中,生活方式干预降低心血管发生率和全因死亡率的效果与常规护理相仿
这项对RCTs进行系统回顾和荟萃分析的研究表明,在降低前驱性糖尿病和2型糖尿病患者的心血管疾病发生率和全因死亡率方面,长期生活方式干预的效果与常规护理相仿。
2022-12-05
泛发性脓疱型银屑病(GPP)新药!新型抗炎药IL-36R阻断剂Spevigo在欧盟监管收获喜讯,已在美国获批!
Spevigo已获美国FDA批准,是第一个治疗GPP发作的药物,在清除脓疱方面疗效显著。Spevigo专门靶向IL-36通路,这是GPP发病机制的核心。
2022-10-25
全球首个A型血友病基因疗法!Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市:一次输注,一劳永逸!
valrox是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,通过单次输注,治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因,使患者身体能够自行产生VIII因子,从而减少持续预防性治疗需求。
2022-06-27