FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
首个CAR-NKT细胞疗法临床试验，显示出良好的神经母细胞瘤疗效
嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）在血液系统恶性肿瘤取得了显著治疗效果，FDA自2017年以来先后批准了5款CAR-T细胞疗法上市，但实体癌患者仍然对CAR-T细胞疗法有很大的耐药性。
三篇Nature和1篇Nature子刊发布史上首个人类泛基因组参考草图
来自美国加州大学圣克鲁斯分校等研究机构的研究人员发布了第一个人类泛基因组（pangenome）的草图，这是一个新的、可用的基因组参考，它结合了来自不同祖先背景的47个个体的遗传物质，从而可以更深入、更
tRNA疗法明星公司亮相ASGCT，称首个候选分子对多种罕见病突变位点具有通读性
如今，以 ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics、Tevard Biosciences 等为代表的 tRNA 疗法公司开始崭露头角。
首个！突破性现货型细胞疗法获FDA批准
日前，FDA官网显示已批准Gamida Cell公司的同种异体（现货型）脐带血细胞疗法Omisirge（omidubicel）上市，用以降低因干细胞移植所发生的感染。
Nature子刊：世界首个口服CRISPR药物，防治细菌感染，已开展人体临床试验
该研究显示，在小鼠和猪的肠道中，这种基因工程噬菌体混合物耐受性良好，还能有效减少大肠杆菌的出现。
中国首个iNO疗法治疗COPD临床研究启动
南京诺令生物规划开展针对吸入一氧化氮（iNO）治疗慢性阻塞性肺疾病（简称慢阻肺病，COPD）的系列性临床研究，是国内在该治疗领域的首次探索。
《神经元》：首个人脑研究显示，突触中低聚体tau或是阿尔茨海默病tau病理扩散的罪魁祸首！
这个研究基于阿尔茨海默病患者的脑样本，深入研究了低聚体tau，发现突触中的低聚体tau可能是tau病理在阿尔茨海默病患者大脑中扩散的罪魁祸首。
FDA批准首个治疗阿片类药物过量非处方药
FDA官网显示，Emergent Biosolutions的Narcan（4mg纳洛酮，鼻喷雾剂）获FDA批准为非处方药（OTC），用于紧急治疗阿片类药物过量。这是第一款获准上市的OTC纳洛酮产品。
Science子刊：罗氏发布下一代4-1BB激动剂的首个人体实验数据
在单药治疗组和联合治疗组中，治疗诱导的药效学变化包括外周血中增殖和活化T细胞的增加。两种治疗方案均观察到肿瘤内CD8+T细胞和Ki67+CD8+T细胞浸润增加，并伴有T细胞活化基因和基因特征的上调，