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临床数据缺乏、CMC缺陷占大头

通过对2023年FDA发出的CRL可以发现,临床数据缺陷和CMC问题是影响到药物获批的最主要原因。

2023-12-17

一种新型的免疫缺陷猴模型取得进展

该研究利用CBE4max系统在IL2RG和RAG1基因中引入特异性单核苷酸替代,成功实现了非人灵长类动物免疫缺陷模型的生成。

2023-09-15

Nat Cancer:当肿瘤细胞的线粒体缺陷时,癌症疗法的治疗效果或能提高2.5倍

来自英国癌症研究中心苏格兰研究所等机构的科学家们通过研究发现,当肿瘤细胞的线粒体有缺陷时,癌症疗法的治疗效果会提高2.5倍。

2024-02-16

Nature Communications:SNUPN缺陷是一种以前未被认识的肌营养不良亚型的遗传病因

本研究揭示了spn1缺陷患者和其他类型肌肉营养不良患者之间共同的潜在病理机制。这些发现表明,靶向SPN1或其他snRNP伙伴可能有望成为纠正snRNP组装的治疗方法。

2024-03-24

JCI:科学家发现,不改变tau病理,也可修复突触可塑性,改善痴呆相关记忆缺陷

该研究发现KIBRA可以在不改变tau病理的情况下,修复了tau蛋白病小鼠突触的可塑性,并改善了小鼠的记忆缺陷。

2024-03-15

Nature:李冲等通过单细胞大脑类器官筛查自闭症发育缺陷

除了为自闭症研究提供无与伦比的新见解外,研究团队还强调了CHOOSE系统的通用性和可转移性。论文通讯作者 Juergen Knoblich 教授表示,预计这项技术将被广泛应用于大脑类器官以外,以研究各

2023-09-15

Nat Commun:基于CRISPR技术开发出新型的治疗性策略来治疗人类严重联合免疫缺陷

来自巴伊兰大学等机构的科学家们通过研究利用CRISPR找到并替代基因组编辑技术,或有望开发出新型的疾病治疗策略。

2023-11-06

ACS Nano:HIV-1 的噬菌体剥离是一个多步骤过程,先是缺陷形成,然后是噬菌体晶格解体

完整的HIV-1核心进入细胞核,并且在CA整体丢失之前,通过衣壳晶格中的局部缺陷开始脱膜,为衣壳脱膜的动力学提供了重要的见解。

2024-01-27

被世卫列为致癌物的阿斯巴甜,又被证明有危害,导致记忆和学习缺陷,还遗传后代

该研究显示,尽管小鼠每天饮用阿斯巴甜FDA推荐剂量的7%-15%(相当于人类2-4杯235mL汽水),16周后发现,阿斯巴甜会导致小鼠显著的记忆和学习缺陷。

2023-09-22

基于NGS的错配修复缺陷检测相比标准方法,能够识别更多的免疫治疗获益乳腺癌患者

近日,美国布列根和妇女医院的Amin H. Nassar及其同事们发表在《癌细胞》期刊上的论文[1],揪出了当前指南中MMR标准检测方法的漏洞,并提供了能够帮助更多乳腺癌患者从免疫治疗中获益的方法。

2024-01-04