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Cell Discovery | 新突破:改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗

研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA(crRNA)从核内转移到细胞质,实现了在细胞质内靶向降解RNA。

2024-04-19

开发RNA靶向药物,Remix完成6000万美元融资,并与强生达成10亿美元合作

2023年12月,Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据,这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。

2024-01-05

照亮黑暗基因组:ROME发布首个临床前数据,靶向非编码RNA,治疗红斑狼疮

几十年来,药物发现只专注于人类基因组中编码蛋白质的基因,而这部分基因只占整个基因组的2%。

2023-11-22

Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子,治疗罕见神经系统疾病

目前,Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型,大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。

2024-04-26

RNA的寿命远超想象

该研究发现的LL-RNAs在异染色质周围富集,对于维持静止神经干细胞中染色质的完整性至关重要。

2024-04-22

Cell:揭示细胞表面RNA控制中性粒细胞招募

在一项新的研究中,来自美国耶鲁大学的研究人员发现这些细胞外 RNA 的一个关键功能是引导一类称为中性粒细胞的白细胞到达炎症部位。

2024-02-25

Nature:细菌cGAS感知病毒RNA并启动免疫防御

这项研究还带来了一些值得进一步探索的重要问题——噬菌体是如何产生cabRNA的,为什么会产生cabRNA,它的作用又是什么?

2023-12-12

Nature:揭示环状 RNA从细胞核中运出机制

目前,这类突破性疗法利用mRNA——可注射的遗传物质,产生预期的治疗或疫苗效果,但问题是mRNA一旦被人体吸收,就会迅速分解。

2024-02-27

30多年前因RNA研究获得诺奖,如今再获突破,解析RNA调控的基因沉默因子,为癌症新疗法铺平道路

这项研究首次在分子水平上确定了RNA如何调节PRC2活性。这一发现将促进新一代RNA疗法的发展,并可能为更有效、更有针对性地治疗PRC2缺陷相关疾病铺平道路。

2024-01-03

罗氏看中RNA重编程技术

1月3日,Remix Therapeutics宣布与罗氏达成合作,利用其REMaster药物发现平台发现和开发调节RNA加工过程的小分子药物。

2024-01-04