Cell Discovery | 新突破：改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗
研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA（crRNA）从核内转移到细胞质，实现了在细胞质内靶向降解RNA。
2024-04-19
自身免疫性疾病的靶向免疫治疗上取得新进展
银屑病和特应性皮炎是两种发病率极高的自身免疫性皮肤疾病，发病机制与皮肤屏障的损伤和免疫系统紊乱有重要关联。现有治疗药物存在作用靶点单一、副作用严重等问题。
2023-11-18
Nat Commun：科学家有望开发出治疗人类痤疮的新型靶向性疗法
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型痤疮疫苗，其或能成功减少小鼠痤疮模型机体的炎症，这种疫苗能中和痤疮上官细菌所产生的特定酶类突变体，同时还使得健康的细菌酶类保持完整。
2024-01-17
同济大学刘琦团队开发新型AI模型，用于CRISPR靶向预测和优化
该研究将关键互作特征用于开发一个全新的、高效的脱靶效应打分方法，即CRISOT-Score（图1d），用于计算给定脱靶序列的脱靶打分。
2023-12-04
Cancer Res Commun：科学家发现能靶向作用KRAS蛋白的潜在抗癌药物
来自VCU Massey综合癌症研究中心等机构的科学家们通过研究成功开发了一种新型靶向性疗法，其能针对驱动一些最致命的人类癌症的KRAS蛋白，包括胰腺癌、肺癌和结肠癌等。
2024-01-02
PNAS：靶向作用不可药用蛋白质的mRNA或有望帮助抵御人类帕金森疾病
来自Scripps研究所等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法，其能通过靶向作用形成α-突触核蛋白的mRNA来对抗α-突触核蛋白，这一策略或为解决多种人类神经变性疾病的治疗方法打开研究大门。
2024-01-17
靶向HMGB1：一种潜在的慢性肾脏疾病治疗策略
慢性肾脏病（CKD）是一种影响全球人类健康的毁灭性疾病，其特征是进行性和不可逆的肾单位损失、肾脏再生能力降低、微血管损伤、炎症、代谢和氧化应激的变化以及纤维化，最终导致肾衰竭和终末期肾病（ESRD）。
2023-10-24
Science子刊：肺靶向的LNP-mRNA疗法，帮助病毒感染后的肺部修复
这项研究定义了TGF-βR2在肺内皮修复中的作用，并证明了一种高效安全的肺内皮靶向LNP能够递送治疗性mRNA，用于病毒感染后的血管修复。
2024-02-15