Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
Mol Psych：科学家发现能抵御帕金森疾病发生的新型遗传突变 有望帮助开发新型靶向性疗法
来自南加州大学等机构的科学家们通过研究发现，一种小型蛋白质中此前未被识别的基因突变或许能为抵御帕金森疾病提供重要的保护，且有望帮助研究人员开发新型潜在的治疗方法。
2024-01-08
用AI设计肝外靶向LNP，以色列初创公司获得近2000万美元融资
通过整合机器学习和高通量筛选，Mana.bio 公司设计了下一代LNP，可以更安全、更有效地将RNA有效载荷递送到体内特定组织。
2023-10-20
许小丁/苏士成等开发线粒体靶向的RNAi纳米平台，实现有效癌症治疗
由于mtDNA编码蛋白在调控线粒体代谢中的重要作用，该研究开发的线粒体靶向的RNAi纳米平台在治疗包括癌症和其他代谢性疾病在内的多种疾病方面显示出巨大潜力。
2023-11-13
《自然·生物技术》：肠癌靶向型抗生素治疗诞生！科学家研发新型抑癌抗生素，靶向杀伤促结直肠癌细菌，“交叉免疫”激活T细胞
要知道，肠癌免疫治疗此前收效不佳，正是因为肠癌大多为微卫星稳定型（MSS）肿瘤，缺少可被免疫系统识别的新抗原，所以北卡团队此次的研究还真是急临床之所急。
2023-09-27
Nature子刊：陈佺/杜蕾/胡刚团队通过靶向LGR4激活癌细胞铁死亡，克服化疗耐药
肿瘤类器官能够忠实地重现了临床中的患者对治疗的反应，并预测对化疗和放疗的敏感性。在这项研究中，研究团队构建了一个结直肠癌患者来源的类器官生物样本库，并通过反复低水平暴露于化疗药物诱导获得性耐药。
2024-02-02
Sci Transl Med | 革命性疗法：利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原，为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进，其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望，也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
2024-03-07