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  • 美国FDA授予Ironwood公司sGC刺激剂olinciguat治疗镰状细胞病(SCD)的孤儿药资格

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ironwood制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予olinciguat(IW-1701)治疗镰状细胞病(SCD)的孤儿药资格。olinciguat是一种可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)刺激剂,由Ironwood公司发现并拥有完全控制权,目前正处于II期临床,评估治疗SCD和贲门失弛缓症(achalasia)的潜力。在非临床前研究中,

  • 诺和诺德与EpiDestiny达成4亿美元合作,开发镰状细胞病(SCD)创新疗法

    2018年04月06日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日宣布与EpiDestiny公司达成一项全球独家授权协议,获得了后者开发的镰状细胞病(SCD)项目EPI01。根据协议,EpiDestiny将有资格获得合计超过4亿美元的前期付款、开发及销售里程碑金、以及基于净销售额的特许权使用费。EpiDestiny将与诺和诺德合作开发EPI01治疗SCD和β-

  • 研究发现鹿也拥有镰状细胞

      鹿和镰状细胞性贫血患者拥有一些共同之处:它们的红细胞会扭曲成异常形态。如今,研究人员阐明了鹿的血液细胞中导致这种扭曲的细胞改变。此项发现解决了一个自19世纪40年代起便令科学家感到困惑的谜题,并且可能有助于科学家明确畸形的血液细胞如何使一些人抵抗疟疾。镰状细胞性贫血患者携带一种令血红素(在血液中运送氧气的分子)结构发生扭曲的突变。这种DNA“故障”使β-球蛋白——产生血红素

  • NEJM:多管齐下治疗镰状细胞状贫血

    镰状细胞疾病的典型症状就是镰状细胞危机的反复发作,也叫做血管阻塞危机,在这种情况下病人红细胞形状改变,凝结在一起堵塞小血管,导致疼痛和器官损伤。在新一期《New England Journal of Medicine》的编辑文章中,波士顿大学医学院(BUSM)的研究人员强调为了防止这些有害的状况,应该多管齐下联合多种药物一起治疗镰状细胞疾病。

  • 二甲双胍新疗效:治疗镰状细胞病和β地中海贫血

    【使用治疗2型糖尿病的药物战斗镰状细胞病】镰状细胞病和血液疾病β地中海贫血影响超过180,000美国人和数百万世界各地的人。这两种疾病可以通过增加胎儿血红蛋白(HbF)水平而变得更轻甚至治愈,但是当前治疗在提高

  • Nature:利用CRISPR/Cas9治疗镰状细胞疾病取得重大进展

    在一项新的研究中,研究人员利用一种被称作CRISPR/Cas9的基因编辑工具修复人干细胞中导致镰状细胞疾病的基因。这是开发一种治疗这种疾病的基因疗法的关键一步。

  • “基因魔剪”CRISPR或成镰状细胞贫血症克星

    基因编辑技术正在成为人类对抗疑难杂症的利器。当地时间10月12日,一篇关于利用CRISPR-Cas9技术治疗镰状细胞贫血症的论文,在美国学术期刊《科学·转化医学》上发表。由美国加州大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他

  • 张锋Nature发布CRISPR新成果,开辟镰状细胞病治疗新途径

    来自Dana-Farber/波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的研究人员发现,改变一小段DNA可以避开镰状细胞病背后的遗传缺陷。这为开发出一些基因编辑方法来治疗SCD和诸如地中海贫血等其他的血红蛋白疾病开辟了一条途径。

  • 骨髓移植显示了治疗重型镰状细胞病成人的潜力

    据7月2日发表在《美国医学会杂志》上的一则研究显示,应用某种较低强度的骨髓移植法在30名重症镰状细胞病的患者(16-65岁)中显示了有希望的结果。

  • JAMA:骨髓移植显示了治疗重型镰状细胞病成人的潜力

    据7月2日发表在《美国医学会杂志》上的一则研究显示,应用某种较低强度的骨髓移植法在30名重症镰状细胞病的患者(16-65岁)中显示了有希望的结果。清髓性(使用高剂量的化疗或放疗)异基因造血干细胞移植(HSCT;即从