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  • 研究发现鹿也拥有镰状细胞

      鹿和镰状细胞性贫血患者拥有一些共同之处:它们的红细胞会扭曲成异常形态。如今,研究人员阐明了鹿的血液细胞中导致这种扭曲的细胞改变。此项发现解决了一个自19世纪40年代起便令科学家感到困惑的谜题,并且可能有助于科学家明确畸形的血液细胞如何使一些人抵抗疟疾。镰状细胞性贫血患者携带一种令血红素(在血液中运送氧气的分子)结构发生扭曲的突变。这种DNA“故障”使β-球蛋白——产生血红素

  • NEJM:多管齐下治疗镰状细胞状贫血

    镰状细胞疾病的典型症状就是镰状细胞危机的反复发作,也叫做血管阻塞危机,在这种情况下病人红细胞形状改变,凝结在一起堵塞小血管,导致疼痛和器官损伤。在新一期《New England Journal of Medicine》的编辑文章中,波士顿大学医学院(BUSM)的研究人员强调为了防止这些有害的状况,应该多管齐下联合多种药物一起治疗镰状细胞疾病。

  • 二甲双胍新疗效:治疗镰状细胞病和β地中海贫血

    【使用治疗2型糖尿病的药物战斗镰状细胞病】镰状细胞病和血液疾病β地中海贫血影响超过180,000美国人和数百万世界各地的人。这两种疾病可以通过增加胎儿血红蛋白(HbF)水平而变得更轻甚至治愈,但是当前治疗在提高

  • Nature:利用CRISPR/Cas9治疗镰状细胞疾病取得重大进展

    在一项新的研究中,研究人员利用一种被称作CRISPR/Cas9的基因编辑工具修复人干细胞中导致镰状细胞疾病的基因。这是开发一种治疗这种疾病的基因疗法的关键一步。

  • “基因魔剪”CRISPR或成镰状细胞贫血症克星

    基因编辑技术正在成为人类对抗疑难杂症的利器。当地时间10月12日,一篇关于利用CRISPR-Cas9技术治疗镰状细胞贫血症的论文,在美国学术期刊《科学·转化医学》上发表。由美国加州大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他

  • 张锋Nature发布CRISPR新成果,开辟镰状细胞病治疗新途径

    来自Dana-Farber/波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的研究人员发现,改变一小段DNA可以避开镰状细胞病背后的遗传缺陷。这为开发出一些基因编辑方法来治疗SCD和诸如地中海贫血等其他的血红蛋白疾病开辟了一条途径。

  • 骨髓移植显示了治疗重型镰状细胞病成人的潜力

    据7月2日发表在《美国医学会杂志》上的一则研究显示,应用某种较低强度的骨髓移植法在30名重症镰状细胞病的患者(16-65岁)中显示了有希望的结果。

  • JAMA:骨髓移植显示了治疗重型镰状细胞病成人的潜力

    据7月2日发表在《美国医学会杂志》上的一则研究显示,应用某种较低强度的骨髓移植法在30名重症镰状细胞病的患者(16-65岁)中显示了有希望的结果。清髓性(使用高剂量的化疗或放疗)异基因造血干细胞移植(HSCT;即从

  • Blood:氧与一氧化氮水平低协同恶化镰状细胞

    近日,研究人员报告证实:氧和强大的血管扩张器一氧化氮水平低对镰状细胞病患者有一个不幸的协同恶化作用。镰状细胞病常见的特征是红细胞粘附于血管内膜显著增加。好消息是,恢复一氧化氮正常水平可以大大减少红血细胞黏附,Tohru Ikuta博士说:该研究还指出一个潜在的新的治疗靶点,自粘附分子P-选择素,研究发现P-选择素在增加红血细胞的粘附中发挥了中心作用。

  • 诺华6.65亿美元购买镰状细胞病药物

    2012年9月21日 电 /生物谷BIOON/-- 刚刚在俄克拉荷马州起步的Selexys公司近 期不仅赢得了来自MPM中心的2300万美元投资,还与制药巨头诺华公司达成了意向合作。诺华公司将投入6.65亿美元的费用(包括前期费用和里程碑奖金)购买其针对镰刀性血细胞贫血的中期药物。