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  • NEJM:多管齐下治疗镰状细胞状贫血

    镰状细胞疾病的典型症状就是镰状细胞危机的反复发作,也叫做血管阻塞危机,在这种情况下病人红细胞形状改变,凝结在一起堵塞小血管,导致疼痛和器官损伤。在新一期《New England Journal of Medicine》的编辑文章中,波士顿大学医学院(BUSM)的研究人员强调为了防止这些有害的状况,应该多管齐下联合多种药物一起治疗镰状细胞疾病。

  • 二甲双胍新疗效:治疗镰状细胞病和β地中海贫血

    【使用治疗2型糖尿病的药物战斗镰状细胞病】镰状细胞病和血液疾病β地中海贫血影响超过180,000美国人和数百万世界各地的人。这两种疾病可以通过增加胎儿血红蛋白(HbF)水平而变得更轻甚至治愈,但是当前治疗在提高HbF有效性方面受到限制。贝勒医学院和德克萨斯儿童癌症和血液中心的研究人员发现了一个基因,FOXO3,参与控制胎儿血红蛋白生产,并能够针对该基因在实验室使用糖尿病药物二甲双胍进行治疗。这是有前途的新治法 – 30年间第一个新的药物治疗镰状细

  • Nature:利用CRISPR/Cas9治疗镰状细胞疾病取得重大进展

    在一项新的研究中,研究人员利用一种被称作CRISPR/Cas9的基因编辑工具修复人干细胞中导致镰状细胞疾病的基因。这是开发一种治疗这种疾病的基因疗法的关键一步。

  • “基因魔剪”CRISPR或成镰状细胞贫血症克星

    基因编辑技术正在成为人类对抗疑难杂症的利器。当地时间10月12日,一篇关于利用CRISPR-Cas9技术治疗镰状细胞贫血症的论文,在美国学术期刊《科学·转化医学》上发表。由美国加州大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他大学组成的研究团队,利用CRISPR-Cas9技术在体外成功修复干细胞中的致病突变基因,给镰状细胞贫血症患提供了潜在的治疗方法。镰状细胞贫血症是一种遗传疾病,由血液细胞中的基因突变引起,导致担负运载氧功能的血红蛋白分子黏在一起,使得细胞

  • 张锋Nature发布CRISPR新成果,开辟镰状细胞病治疗新途径

    来自Dana-Farber/波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的研究人员发现,改变一小段DNA可以避开镰状细胞病背后的遗传缺陷。这为开发出一些基因编辑方法来治疗SCD和诸如地中海贫血等其他的血红蛋白疾病开辟了一条途径。

  • 骨髓移植显示了治疗重型镰状细胞病成人的潜力

    据7月2日发表在《美国医学会杂志》上的一则研究显示,应用某种较低强度的骨髓移植法在30名重症镰状细胞病的患者(16-65岁)中显示了有希望的结果。

  • JAMA:骨髓移植显示了治疗重型镰状细胞病成人的潜力

    据7月2日发表在《美国医学会杂志》上的一则研究显示,应用某种较低强度的骨髓移植法在30名重症镰状细胞病的患者(16-65岁)中显示了有希望的结果。清髓性(使用高剂量的化疗或放疗)异基因造血干细胞移植(HSCT;即从另一个人那里接受造血干细胞“骨髓”)可治愈患重症镰状细胞病的孩子,但相关的毒性使得该疗法禁用于成年人。根据文章的背景资料,非清髓性预处理方案(即用较低剂量的化疗或放疗来进行骨髓准备以接受新的细胞)或可促使异基因HSCT在合格成年人中的较

  • Blood:氧与一氧化氮水平低协同恶化镰状细胞

    近日,研究人员报告证实:氧和强大的血管扩张器一氧化氮水平低对镰状细胞病患者有一个不幸的协同恶化作用。镰状细胞病常见的特征是红细胞粘附于血管内膜显著增加。好消息是,恢复一氧化氮正常水平可以大大减少红血细胞黏附,Tohru Ikuta博士说:该研究还指出一个潜在的新的治疗靶点,自粘附分子P-选择素,研究发现P-选择素在增加红血细胞的粘附中发挥了中心作用。

  • 诺华6.65亿美元购买镰状细胞病药物

    2012年9月21日 电 /生物谷BIOON/-- 刚刚在俄克拉荷马州起步的Selexys公司近 期不仅赢得了来自MPM中心的2300万美元投资,还与制药巨头诺华公司达成了意向合作。诺华公司将投入6.65亿美元的费用(包括前期费用和里程碑奖金)购买其针对镰刀性血细胞贫血的中期药物。

  • Sci Transl Med:微流体装置可测镰状细胞贫血的严重程度

    2月29日,发表在美国新一期《科学-转化医学》杂志上的一项研究成果称,美国研究人员日前设计了一种测量血流细微变化的微流体装置,可帮助医生预测镰状细胞贫血的严重性,研究人员已经为这项技术申请了专利。 镰状细胞贫血是一种较常见的遗传性血液疾病,目前全球约有1300万名患者。尽管医学界能轻松诊断这种疾病,但判断其严重程度的方法却不多。