首页 » 标签 :“镰状细胞贫血”(共找到约9条相关新闻)
  • 首款靶向疗法 FDA今日批准诺华镰状细胞贫血症疗法上市

    11月16日,诺华(Novartis)公司宣布,美国FDA批准其潜在重磅疗法Adakveo(crizanlizumab,又名SEG101)上市,用于在16岁以上镰状细胞贫血症(SCD)患者中降低血管阻塞危机(vaso-occlusive crisis, VOC)的发生频率。这是FDA批准治疗VOC的首款靶向疗法。Adakveo是一款靶向P选择素(P-selectin)的单克隆抗体。FDA的批准比预

  • 镰状细胞贫血症创新疗法获得优先审评资格 有望获得加速批准

     日前,Global Blood Therapeutics(GBT)公司宣布,美国FDA已经接受该公司为口服镰状细胞贫血症(SCD)疗法voxelotor的新药申请(NDA)。同时,FDA授予这一申请优先审评资格,预计将在明年2月26日前作出回复。如果获得批准,voxelotor将成为靶向血红蛋白聚合过程的首款获批疗法。值得注意的是,FDA将使用加速批准通路对voxelotor进行审评,

  • 羟基脲:有效改善撒哈拉以南非洲镰状细胞贫血儿童的症状,并且能减少疟疾的发生

     镰状细胞贫血(SCA)是一种常见的、危及生命的遗传性疾病。因血红蛋白β-肽链第6位氨基酸谷氨酸被缬氨酸所代替,构成镰状血红蛋白(HbS),取代了正常Hb(HbA)。其中大多数人有许多急性和慢性并发症,导致生活质量低下和早死。在全球范围内,镰状血红蛋白病的发病率在撒哈拉以南非洲最高,每年有超过30万名婴儿患病,约占该地区新生儿的1%。但是在该地区几乎没有建立镰状细胞贫血的筛查项目,只有少

  • 减少血管并发症 诺华新型抗体在镰状细胞贫血症中显示前景

      一项最新的研究显示,诺华公司药物crizanlizumab可以减少镰刀型细胞贫血症(SCD)患者的疼痛症状,这也为其提交新药申请提供了实践证据。日前,发表在《美国血液学杂志》上的第二阶段SUSTAIN研究数据的事后分析显示,SCD患者使用crizanlizumab治疗后,有35.8%未发生血管闭塞性危象(VOC),是安慰剂组的2倍以上(16.9%)。SUSTAIN研究中的所

  • Fertil Steril:癌症和镰状细胞贫血症治疗会清除年轻男性的精子

    2018年7月26日讯 /生物谷BIOON /——为了收集关于健康孩子睾丸中精原细胞的数量的发表数据并计算整个青春期精子数量的参考价值,研究人员在PubMed和EMBASE上系统地进行了文献调研,主要关注点在于整个青春期每横向管状截面中精原细胞数量(S/T)及每立方厘米睾丸中的精原细胞密度(S/V)。主要的检测参数是0-14岁健康男孩的S/T和S/V的多项式多元回归分析。图片来源:Dr. Jan-

  • “基因魔剪”CRISPR或成镰状细胞贫血症克星

    基因编辑技术正在成为人类对抗疑难杂症的利器。当地时间10月12日,一篇关于利用CRISPR-Cas9技术治疗镰状细胞贫血症的论文,在美国学术期刊《科学·转化医学》上发表。由美国加州大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他

  • Sci Transl Med:微流体装置可测镰状细胞贫血的严重程度

    2月29日,发表在美国新一期《科学-转化医学》杂志上的一项研究成果称,美国研究人员日前设计了一种测量血流细微变化的微流体装置,可帮助医生预测镰状细胞贫血的严重性,研究人员已经为这项技术申请了专利。 镰状细胞贫血是一种较常见的遗传性血液疾病,目前全球约有1300万名患者。尽管医学界能轻松诊断这种疾病,但判断其严重程度的方法却不多。

  • Science:新方法改善镰状细胞贫血病症状

    美国研究人员10月13日报告说,他们通过剔除某种关键基因,明显改善了患镰状细胞贫血病小鼠的症状。这一研究为治疗人类镰状细胞贫血病提供了新思路。 镰状细胞贫血病是一种较常见的遗传性血液疾病,患者红细胞中的血红蛋白突变,由圆圈形变为镰刀形,而且变得僵硬,进而阻塞毛细血管,阻碍血液流动。与此同时,红细胞的存活期也缩短,从而导致贫血。

  • 美研究出治疗镰状细胞贫血病新法

    美国弗吉尼亚联邦大学研究人员7日宣布,他们开发出一种新型化合物,可以有效缓解红细胞的镰状程度。研究人员认为,这种物质可望用于治疗镰状细胞贫血病。镰状细胞贫血病是一种较常见的遗传性血液疾病,患者的红细胞中含有异常血红蛋白,细胞由正常情况下的圆形变为镰刀形,而且变得僵硬,导致红细胞阻塞小血管。弗吉尼亚联邦大学研究人员开发出的这种名为5-HMF的化合物,与红细胞中的正常血红蛋白和异常血红蛋白均能结合,能

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