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Ann Intern Med:基因疗法镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益

来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。

2024-01-28

曾2次遭FDA拒绝,渐冻细胞疗法BLA终获审查,老牌上市公司能否获「绿灯」?

近日,干细胞治疗上市公司 Brainstorm Cell Therapeutics Inc.(以下简称为“Brainstorm”,NASDAQ:BCLI)宣布 FDA

2023-06-14

Nat Immunol:辅助T细胞的“害群之马”—Th9细胞或有望帮助开发人类精准化过敏疗法

来自匹兹堡大学等机构的科学家们通过研究揭示了Th9细胞驱动机体过敏性疾病的分子机制,相关研究结果或有望帮助开发出治疗携带高水平Th9细胞的过敏性疾病患者的新型精准化疗法。

2023-05-09

细胞疗法治疗新冠后遗安全有效,国内进展如何?

研究结果显示:人脐带间充质干细胞给药对新冠肺炎患者肺部病变和症状的恢复具有长期益处,且患者症状更轻和生活质量更好,睡眠困难、日常活动和数字评定量表评分均得到显著改善。

2023-01-03

Nat Genet:科学家成功绘制出人类子宫内膜异位细胞图谱 有望帮助开发新型靶向性疗法

来自西达赛奈医学中心等机构的科学家们通过研究绘制出了针对子宫内膜异位症的特殊而详细的分子图谱,其或有望帮助改善遭受该疾病折磨的数百万女性的治疗选择。

2023-01-28

激活HIF1基因竟有望治疗镰状细胞病和β-地中海贫血

在一项新的研究中,研究人员展示了一种负责适应缺氧条件的蛋白如何导致胎儿血红蛋白在成年人中的表达增加。这一发现对治疗影响了数百万人的镰状细胞病和β-地中海贫血有意义。

2022-10-25

Science子刊:衰老细胞清除疗法,可增强器官移植成功率,减少并发

DCR2的表达上调是有害肝脏移植后表型例如非吻合口胆管狭窄(NAS)的特征,在移植前使用衰老细胞清除剂Senolytics能够防止肝脏供体取出及冷藏期间的胆管衰老,维持胆管形态,促进胆管细胞增殖,减少

2022-12-14

骨髓增生异常综合(MDS)相关贫血新药!红细胞成熟剂Reblozyl一线治疗3期临床获得成功!

Reblozyl是在一线治疗极低危/低危/中危MDS患者中达到主要和关键次要终点的第一种红细胞成熟剂(EMA)。

2022-11-04

《自然·医学》:渐冻的干细胞+基因疗法取得突破!

多位点治疗可能可以加强临床疗效,研究团队已经在考虑将该疗法用于ALS患者的颈部脊髓和大脑运动皮层。

2022-09-17

Nature Medicine:邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年

该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明,并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血

2022-08-04