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  • Science:治疗镰状细胞疾病有戏!抑制蛋白激酶HRI可提高红细胞中的胎儿血红蛋白水平

    2018年7月24日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国费城儿童医院、宾夕法尼亚大学和宾夕法尼亚州立大学的研究人员鉴定出一种调节红细胞中的血红蛋白产生的关键蛋白,从而为在未来开发出治疗镰状细胞疾病(sickle cell disease, SCD)的创新性药物提供了一种潜在的靶标。在体外培养的人体细胞中进行的实验表明阻断这种蛋白能够降低让红细胞形状扭曲的特征性镰刀形状。相关研究结果

  • Nature:利用CRISPR/Cas9治疗镰状细胞疾病取得重大进展

    在一项新的研究中,研究人员利用一种被称作CRISPR/Cas9的基因编辑工具修复人干细胞中导致镰状细胞疾病的基因。这是开发一种治疗这种疾病的基因疗法的关键一步。

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